美國冷泉港實驗室科學家在一項新研究中，使用CRISPR基因編輯技術，使橫紋肌肉瘤（RMS）細胞內一種特殊蛋白質復合物失效，導致腫瘤細胞轉變為健康的肌肉細胞。最新研究有望催生新的癌癥療法。相關論文刊發在最新一期《美國國家科學院院刊》上。
RMS是一種罕見癌癥，主要影響10歲以下的兒童。RMS患者的基因突變會導致他們的細胞產生一種特定蛋白PAX3-FOXO1，從而阻止骨骼肌細胞分化，使這些細胞無法變成肌肉，進而形成一團癌組織。
在最新研究中，科學家使用CRISPR技術來禁用或敲除不同基因，以了解哪些基因會與PAX3-FOXO1產生協同作用阻止了RMS細胞分化。分析表明，如果RMS細胞失去了制造核因子Y的能力，細胞就會分化為肌肉細胞。直接敲除PAX3-FOXO1也有同樣效果。試驗結果表明，腫瘤失去了癌癥的所有特征。這項技術可針對任何癌癥，使其分化或使其停止不受控繁殖，變成非癌細胞。
研究團隊稱，盡管最新發現離轉化為療法還有很長的路要走，但抑制核因子Y的藥物已經在研發中，包括那些阻止蛋白質復合物形成或與DNA結合的藥物。
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美國坦普爾大學劉易斯·卡茨醫學院的科學家17日報告稱，基于CRISPR-Cas9基因編輯技術EBT-001可以安全有效地將SIV（猴免疫缺陷病毒）從非人靈長類動物的基因組中去除。這項臨床前研究是推動人類艾滋病病毒療法方面取得的重大進展，相關論文在線發表于《基因治療》雜志。研究團隊此次在恒河猴中測試了
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