CAR-T（一種細(xì)胞治療藥物）、ADC（抗體偶聯(lián)藥物）……對(duì)于這些創(chuàng)新藥，患者翹首企盼。然而，一些創(chuàng)新藥獲批上市后仍難用上。
創(chuàng)新藥研發(fā)成本高，有的定價(jià)高達(dá)百萬(wàn)元，患者負(fù)擔(dān)不起，還有的創(chuàng)新藥獲批后在醫(yī)療機(jī)構(gòu)難買到，創(chuàng)新藥“用藥難”問(wèn)題成為焦點(diǎn)。
近日，多個(gè)支持創(chuàng)新藥研發(fā)應(yīng)用的文件密集出臺(tái)，創(chuàng)新藥迎來(lái)利好。創(chuàng)新藥如何不再用藥難？7月8日，科技日?qǐng)?bào)記者就此采訪了多位專家。
一問(wèn)：創(chuàng)新藥定價(jià)如何降下來(lái)？
“創(chuàng)新藥研發(fā)投入大、鏈條長(zhǎng)、成功概率低，上市后定價(jià)相較于仿制藥更高，有其合理性。”復(fù)旦大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院教授劉寶告訴記者，目前國(guó)內(nèi)上市的CAR-T產(chǎn)品，每針定價(jià)甚至高達(dá)129萬(wàn)元，即便未來(lái)可能會(huì)有價(jià)格微調(diào)，但如果要普通家庭全部自己支付，是難以承受的。
“研發(fā)投入大，要想辦法把它降下來(lái)。”劉寶說(shuō)，臨床試驗(yàn)是創(chuàng)新藥上市前研發(fā)投入最大的環(huán)節(jié)之一。為激勵(lì)創(chuàng)新藥研發(fā)，相關(guān)部門出臺(tái)了一系列政策，通過(guò)附條件批準(zhǔn)、優(yōu)先審評(píng)審批等舉措壓縮研發(fā)周期和審評(píng)時(shí)間，降低創(chuàng)新藥研發(fā)成本。
例如，在優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)審評(píng)審批試點(diǎn)工作的基礎(chǔ)上，國(guó)家藥監(jiān)局6月16日提出擬對(duì)三類創(chuàng)新藥的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)?jiān)?0個(gè)工作日內(nèi)完成審評(píng)審批。
為大幅降低研發(fā)成本，相關(guān)部門持續(xù)推進(jìn)人工智能和大數(shù)據(jù)技術(shù)用于創(chuàng)新藥研發(fā)。國(guó)家醫(yī)保局、國(guó)家衛(wèi)生健康委發(fā)布的《支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量促發(fā)展的若干措施》（以下簡(jiǎn)稱《措施》）提出，支持醫(yī)保數(shù)據(jù)用于創(chuàng)新藥研發(fā)，開(kāi)發(fā)適配創(chuàng)新藥研發(fā)需求的數(shù)據(jù)產(chǎn)品，提升創(chuàng)新效率。
北京中醫(yī)藥大學(xué)人文學(xué)院教授鄧勇分析，醫(yī)保數(shù)據(jù)涵蓋疾病譜、臨床用藥需求等關(guān)鍵信息，可精準(zhǔn)引導(dǎo)企業(yè)院所聚焦到有價(jià)值、有療效的創(chuàng)新藥研發(fā)上，避免同質(zhì)化競(jìng)爭(zhēng)；同時(shí)，還能讓研發(fā)主體更好地了解現(xiàn)有藥品使用情況和臨床需求缺口，加快推進(jìn)急需創(chuàng)新藥的研發(fā)。
二問(wèn)：創(chuàng)新藥在醫(yī)院買不到怎么辦？
此前有患者發(fā)現(xiàn)，部分進(jìn)醫(yī)保的創(chuàng)新藥在醫(yī)院買不到、用不上。“醫(yī)療機(jī)構(gòu)在創(chuàng)新藥的使用上會(huì)有許多考量因素。”中國(guó)人民大學(xué)人口與健康學(xué)院副教授呂蘭婷說(shuō)。
針對(duì)這一問(wèn)題，《措施》提出五條措施支持創(chuàng)新藥臨床應(yīng)用，如推動(dòng)創(chuàng)新藥加快進(jìn)入定點(diǎn)醫(yī)藥機(jī)構(gòu)。
“部分創(chuàng)新藥的使用比單純吃藥、打針復(fù)雜得多，甚至需要新增配套醫(yī)療服務(wù)。”劉寶舉例說(shuō)，CAR-T是為單個(gè)患者定制，涉及許多個(gè)性化醫(yī)療服務(wù)。基因治療和靶向治療等也存在相似問(wèn)題。
劉寶認(rèn)為，盡管《措施》提出部分創(chuàng)新藥可不納入病種結(jié)算，為使用限制做了“減法”，但如果不能在醫(yī)療機(jī)構(gòu)形成創(chuàng)新藥使用的激勵(lì)體系，仍難從根本上打通“最后一公里”。
針對(duì)創(chuàng)新藥進(jìn)醫(yī)院難的問(wèn)題，呂蘭婷表示，《措施》支持創(chuàng)新藥進(jìn)入醫(yī)保藥品目錄，有利于醫(yī)院結(jié)合自身實(shí)際選取更具臨床療效和性價(jià)比的藥品。
此外，《措施》還提出推進(jìn)云平臺(tái)建設(shè)。對(duì)此，鄧勇表示，如果能夠搭建創(chuàng)新藥的交易平臺(tái)，將為創(chuàng)新藥流通使用開(kāi)辟“新通道”，方便老百姓獲取創(chuàng)新藥。
三問(wèn)：創(chuàng)新藥如何可持續(xù)、高質(zhì)量發(fā)展？
“部分創(chuàng)新藥附條件批準(zhǔn)上市，就是要求其在獲批上市之后仍要進(jìn)行驗(yàn)證性臨床試驗(yàn)，獲取更多的臨床數(shù)據(jù)，驗(yàn)證其安全性有效性。”劉寶解釋，部分創(chuàng)新藥上市基于替代臨床終點(diǎn)，需要通過(guò)上市后開(kāi)展更長(zhǎng)時(shí)期的觀察進(jìn)行驗(yàn)證，這符合國(guó)際慣例。
“創(chuàng)新藥尚未形成穩(wěn)定放量，臨床數(shù)據(jù)積累不足。”呂蘭婷表示，創(chuàng)新藥臨床使用仍需要經(jīng)驗(yàn)積累。
為此，《措施》提出強(qiáng)化創(chuàng)新藥真實(shí)世界研究。“這表明國(guó)家醫(yī)保局和國(guó)家衛(wèi)生健康委將合力促進(jìn)創(chuàng)新藥真實(shí)世界臨床使用效果評(píng)估的開(kāi)展，既有利于篩選出對(duì)患者有療效的創(chuàng)新藥給予更多支持，又有利于增進(jìn)醫(yī)生和公眾對(duì)創(chuàng)新藥療效的認(rèn)知，增進(jìn)全球?qū)ξ覈?guó)創(chuàng)新藥使用效果的了解。”呂蘭婷說(shuō)。
鄧勇也表示，在更廣泛人群和實(shí)際臨床場(chǎng)景中觀察創(chuàng)新藥使用效果，為藥品改進(jìn)和臨床應(yīng)用提供更多證據(jù)，不僅會(huì)增強(qiáng)公眾對(duì)創(chuàng)新藥安全有效性的信心，也有助于藥品監(jiān)管和審批。（記者 張佳星）
