CAR-T（一種細(xì)胞治療藥物）、ADC（抗體偶聯(lián)藥物）……對于這些創(chuàng)新藥，患者翹首企盼。然而，一些創(chuàng)新藥獲批上市后仍難用上。

創(chuàng)新藥研發(fā)成本高，有的定價(jià)高達(dá)百萬元，患者負(fù)擔(dān)不起，還有的創(chuàng)新藥獲批后在醫(yī)療機(jī)構(gòu)難買到，創(chuàng)新藥“用藥難”問題成為焦點(diǎn)。

近日，多個(gè)支持創(chuàng)新藥研發(fā)應(yīng)用的文件密集出臺，創(chuàng)新藥迎來利好。創(chuàng)新藥如何不再用藥難？7月8日，科技日報(bào)記者就此采訪了多位專家。

一問：創(chuàng)新藥定價(jià)如何降下來？

“創(chuàng)新藥研發(fā)投入大、鏈條長、成功概率低，上市后定價(jià)相較于仿制藥更高，有其合理性。”復(fù)旦大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院教授劉寶告訴記者，目前國內(nèi)上市的CAR-T產(chǎn)品，每針定價(jià)甚至高達(dá)129萬元，即便未來可能會有價(jià)格微調(diào)，但如果要普通家庭全部自己支付，是難以承受的。

“研發(fā)投入大，要想辦法把它降下來。”劉寶說，臨床試驗(yàn)是創(chuàng)新藥上市前研發(fā)投入最大的環(huán)節(jié)之一。為激勵(lì)創(chuàng)新藥研發(fā)，相關(guān)部門出臺了一系列政策，通過附條件批準(zhǔn)、優(yōu)先審評審批等舉措壓縮研發(fā)周期和審評時(shí)間，降低創(chuàng)新藥研發(fā)成本。

例如，在優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)審評審批試點(diǎn)工作的基礎(chǔ)上，國家藥監(jiān)局6月16日提出擬對三類創(chuàng)新藥的臨床試驗(yàn)申請?jiān)?0個(gè)工作日內(nèi)完成審評審批。

為大幅降低研發(fā)成本，相關(guān)部門持續(xù)推進(jìn)人工智能和大數(shù)據(jù)技術(shù)用于創(chuàng)新藥研發(fā)。國家醫(yī)保局、國家衛(wèi)生健康委發(fā)布的《支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量促發(fā)展的若干措施》（以下簡稱《措施》）提出，支持醫(yī)保數(shù)據(jù)用于創(chuàng)新藥研發(fā)，開發(fā)適配創(chuàng)新藥研發(fā)需求的數(shù)據(jù)產(chǎn)品，提升創(chuàng)新效率。

北京中醫(yī)藥大學(xué)人文學(xué)院教授鄧勇分析，醫(yī)保數(shù)據(jù)涵蓋疾病譜、臨床用藥需求等關(guān)鍵信息，可精準(zhǔn)引導(dǎo)企業(yè)院所聚焦到有價(jià)值、有療效的創(chuàng)新藥研發(fā)上，避免同質(zhì)化競爭；同時(shí)，還能讓研發(fā)主體更好地了解現(xiàn)有藥品使用情況和臨床需求缺口，加快推進(jìn)急需創(chuàng)新藥的研發(fā)。

二問：創(chuàng)新藥在醫(yī)院買不到怎么辦？

此前有患者發(fā)現(xiàn)，部分進(jìn)醫(yī)保的創(chuàng)新藥在醫(yī)院買不到、用不上。“醫(yī)療機(jī)構(gòu)在創(chuàng)新藥的使用上會有許多考量因素。”中國人民大學(xué)人口與健康學(xué)院副教授呂蘭婷說。

針對這一問題，《措施》提出五條措施支持創(chuàng)新藥臨床應(yīng)用，如推動創(chuàng)新藥加快進(jìn)入定點(diǎn)醫(yī)藥機(jī)構(gòu)。

“部分創(chuàng)新藥的使用比單純吃藥、打針復(fù)雜得多，甚至需要新增配套醫(yī)療服務(wù)。”劉寶舉例說，CAR-T是為單個(gè)患者定制，涉及許多個(gè)性化醫(yī)療服務(wù)。基因治療和靶向治療等也存在相似問題。

劉寶認(rèn)為，盡管《措施》提出部分創(chuàng)新藥可不納入病種結(jié)算，為使用限制做了“減法”，但如果不能在醫(yī)療機(jī)構(gòu)形成創(chuàng)新藥使用的激勵(lì)體系，仍難從根本上打通“最后一公里”。

針對創(chuàng)新藥進(jìn)醫(yī)院難的問題，呂蘭婷表示，《措施》支持創(chuàng)新藥進(jìn)入醫(yī)保藥品目錄，有利于醫(yī)院結(jié)合自身實(shí)際選取更具臨床療效和性價(jià)比的藥品。

此外，《措施》還提出推進(jìn)云平臺建設(shè)。對此，鄧勇表示，如果能夠搭建創(chuàng)新藥的交易平臺，將為創(chuàng)新藥流通使用開辟“新通道”，方便老百姓獲取創(chuàng)新藥。

三問：創(chuàng)新藥如何可持續(xù)、高質(zhì)量發(fā)展？

“部分創(chuàng)新藥附條件批準(zhǔn)上市，就是要求其在獲批上市之后仍要進(jìn)行驗(yàn)證性臨床試驗(yàn)，獲取更多的臨床數(shù)據(jù)，驗(yàn)證其安全性有效性。”劉寶解釋，部分創(chuàng)新藥上市基于替代臨床終點(diǎn)，需要通過上市后開展更長時(shí)期的觀察進(jìn)行驗(yàn)證，這符合國際慣例。

“創(chuàng)新藥尚未形成穩(wěn)定放量，臨床數(shù)據(jù)積累不足。”呂蘭婷表示，創(chuàng)新藥臨床使用仍需要經(jīng)驗(yàn)積累。

為此，《措施》提出強(qiáng)化創(chuàng)新藥真實(shí)世界研究。“這表明國家醫(yī)保局和國家衛(wèi)生健康委將合力促進(jìn)創(chuàng)新藥真實(shí)世界臨床使用效果評估的開展，既有利于篩選出對患者有療效的創(chuàng)新藥給予更多支持，又有利于增進(jìn)醫(yī)生和公眾對創(chuàng)新藥療效的認(rèn)知，增進(jìn)全球?qū)ξ覈鴦?chuàng)新藥使用效果的了解。”呂蘭婷說。

鄧勇也表示，在更廣泛人群和實(shí)際臨床場景中觀察創(chuàng)新藥使用效果，為藥品改進(jìn)和臨床應(yīng)用提供更多證據(jù)，不僅會增強(qiáng)公眾對創(chuàng)新藥安全有效性的信心，也有助于藥品監(jiān)管和審批。（記者 張佳星）