科技日報北京3月21日電 (記者張夢然)英國《自然·醫學》雜志發表的一項癌癥研究報告，美國科學家展開的Ⅱ期臨床試驗顯示，提早開展名為axi-cel的治療，能讓37名高危大B細胞淋巴瘤(LBCL)患者中78%的人激活完全應答。axi-cel是一種CAR-T免疫療法，能特異性地靶向癌變B細胞的表面蛋白CD19。研究結果表明，這類CAR-T細胞療法顯示出較好的安全性，早用于治療或比一般用法更具臨床效益。
LBCL是一種血癌，其特點是特定基因發生突變和/或一系列不同的臨床特征。高危LBCL患者一般對按標準開展的最初幾輪化學免疫療法應答較差。axi-cel則是一類CAR-T細胞療法，這種免疫療法會將患者自身的免疫細胞(這里為T細胞)在實驗室進行修改，讓這些細胞能更好地識別和對抗癌細胞。axi-cel能靶向發生癌變的B細胞表達的表面蛋白CD19，已經獲批供處于治療后期的B細胞淋巴瘤患者使用。然而，其在高危LBCL患者中作為初始治療的潛力一直有待研究。
美國得州大學安德森癌癥中心研究人員塞塔瓦·尼拉普及其同事，在一項Ⅱ期臨床試驗中將axi-cel作為40名高危LBCL成人患者(中位年齡61歲，68%為男性)的初始治療。這是一次單臂臨床試驗，即所有研究對象都接受了治療。在納入效力分析的37名患者中，78%的患者實現了完全應答，這也是該試驗的主要結局。截取數據時，中位隨訪時間為15.9個月(應答時長、無進展生存期、無事件生存期的中位數都還沒到)。不良安全事件與之前關于axi-cel療法的報道一致。
這些結果支持研究人員進一步測試靶向CD19的CAR-T細胞在疾病治療早期的作用。但接下來仍需開展大規模隨機試驗，與標準的化學免疫療法進行直接比較。
