讓硬幣大小的藥片變成芝麻大小、小小的試劑盒能篩查691個神母腫瘤驅動基因和精準用藥基因，精細的傳感器可通過AI系統(tǒng)預警先心病……日前，在2022年中國國際服務貿易交易會（簡稱“服貿會”）上，國家兒童醫(yī)學中心北京兒童醫(yī)院一批重量級科技成果亮相健康衛(wèi)生服務專題版塊。
“兒童不是成人的縮影，兒童用藥需要‘量身定制’”，國家兒童醫(yī)學中心主任、北京兒童醫(yī)院院長倪鑫呼吁。記者發(fā)現，在此次展示的14個項目中，一半與兒童用藥研發(fā)有關，聚焦解決我國兒科醫(yī)療領域“卡脖子”難題。
孩子生病，家長最難的就是喂藥。“吃藥靠掰，劑量靠猜”的兒童用藥短缺問題，長期困擾著家長和兒科醫(yī)務工作者。近年來，北京兒童醫(yī)院致力于兒童用藥研發(fā)工作。會上，北京兒童醫(yī)院以巰嘌呤微片為例，介紹了兒童新藥創(chuàng)制成果。
據醫(yī)務人員介紹，巰嘌呤是兒童急性淋巴細胞白血病的重要治療藥物，目前國內上市銷售的唯一規(guī)格為50毫克片劑，直徑約1厘米，如硬幣大小，均為成人片劑。但兒童需按每公斤體重計算服用劑量，且用量隨著生長發(fā)育而變化，迫切需要個體精準用藥。為解決這一難題，北京兒童醫(yī)院通過醫(yī)企協(xié)同創(chuàng)新模式，率先突破微片的制粒及物料流動性關鍵技術，開發(fā)出可精準計量的創(chuàng)新劑型巰嘌呤微片——“體型”縮至芝麻大小，直徑約2~3毫米，并構建智慧化精準給藥系統(tǒng)。
這將大大免去分藥麻煩，便于患兒吞咽，有助于提高用藥依從性。
現場還舉行了“巰嘌呤微片（5mg）技術及臨床試驗批件轉化項目”簽約儀式，標志著該產品后續(xù)臨床研究和產業(yè)化工作又向前邁出了堅實的一步。
在兒童用藥短缺的形勢下，醫(yī)院制劑在兒科臨床診療中發(fā)揮重要作用。
本次服貿會上，北京兒童醫(yī)院現有醫(yī)院制劑潔童陰洗劑、復幼合劑順利舉行簽約儀式，有望通過技術轉讓轉化為新藥上市；同時，淤膽通顆粒、二甲硅油乳膏的新制劑研制項目簽約立項。
據了解，潔童陰洗劑、復幼合劑、淤膽通顆粒均為中藥制劑。潔童陰洗劑臨床應用20余年，對女童外陰炎、陰道炎、外陰濕疹等有較好療效。醫(yī)院制劑的成功轉化，有望讓全國患兒享受療效顯著、使用安全的產品，也將推動中醫(yī)藥煥發(fā)出新的活力。
在北京兒童醫(yī)院服貿會展區(qū)，還有一批看似普通的設備，背后蘊含著高難度的技術突破。比如，一款小小的可穿戴傳感器，由北京兒童醫(yī)院自主研發(fā)，可采集新生兒心音及心電數據，結合大數據AI，可簡單、高效地進行新生兒先心病預警監(jiān)測，建立包括遠程會診、健康指導等在內的先心病管理體系。
現場展示的新項目還有操作簡單、診斷率高、并發(fā)癥發(fā)生率低的“直腸黏膜吸引活檢系統(tǒng)”；無輻射、自動化的定量超聲法“兒童骨密度輔助測查裝置”；構建了線上線下一體化互聯(lián)網醫(yī)院信息系統(tǒng)的“處方流轉平臺在互聯(lián)網醫(yī)院中的應用”項目等。
據悉，為更好推動醫(yī)院制劑研發(fā)轉化，北京兒童醫(yī)院還建立了規(guī)范化的制劑研發(fā)與中試生產技術平臺，充分發(fā)揮兒童新藥“孵化器”的作用，相關項目也在服貿會上進行了展示。（記者 詹媛）
