兒童用藥新進(jìn)展:藥片變小、腫瘤可篩

讓硬幣大小的藥片變成芝麻大小、小小的試劑盒能篩查691個(gè)神母腫瘤驅(qū)動(dòng)基因和精準(zhǔn)用藥基因,精細(xì)的傳感器可通過AI系統(tǒng)預(yù)警先心病……日前,在2022年中國(guó)國(guó)際服務(wù)貿(mào)易交易會(huì)(簡(jiǎn)稱“服貿(mào)會(huì)”)上,國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心北京兒童醫(yī)院一批重量級(jí)科技成果亮相健康衛(wèi)生服務(wù)專題版塊。

“兒童不是成人的縮影,兒童用藥需要‘量身定制’”,國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心主任、北京兒童醫(yī)院院長(zhǎng)倪鑫呼吁。記者發(fā)現(xiàn),在此次展示的14個(gè)項(xiàng)目中,一半與兒童用藥研發(fā)有關(guān),聚焦解決我國(guó)兒科醫(yī)療領(lǐng)域“卡脖子”難題。

孩子生病,家長(zhǎng)最難的就是喂藥。“吃藥靠掰,劑量靠猜”的兒童用藥短缺問題,長(zhǎng)期困擾著家長(zhǎng)和兒科醫(yī)務(wù)工作者。近年來,北京兒童醫(yī)院致力于兒童用藥研發(fā)工作。會(huì)上,北京兒童醫(yī)院以巰嘌呤微片為例,介紹了兒童新藥創(chuàng)制成果。

據(jù)醫(yī)務(wù)人員介紹,巰嘌呤是兒童急性淋巴細(xì)胞白血病的重要治療藥物,目前國(guó)內(nèi)上市銷售的唯一規(guī)格為50毫克片劑,直徑約1厘米,如硬幣大小,均為成人片劑。但兒童需按每公斤體重計(jì)算服用劑量,且用量隨著生長(zhǎng)發(fā)育而變化,迫切需要個(gè)體精準(zhǔn)用藥。為解決這一難題,北京兒童醫(yī)院通過醫(yī)企協(xié)同創(chuàng)新模式,率先突破微片的制粒及物料流動(dòng)性關(guān)鍵技術(shù),開發(fā)出可精準(zhǔn)計(jì)量的創(chuàng)新劑型巰嘌呤微片——“體型”縮至芝麻大小,直徑約2~3毫米,并構(gòu)建智慧化精準(zhǔn)給藥系統(tǒng)。

這將大大免去分藥麻煩,便于患兒吞咽,有助于提高用藥依從性。

現(xiàn)場(chǎng)還舉行了“巰嘌呤微片(5mg)技術(shù)及臨床試驗(yàn)批件轉(zhuǎn)化項(xiàng)目”簽約儀式,標(biāo)志著該產(chǎn)品后續(xù)臨床研究和產(chǎn)業(yè)化工作又向前邁出了堅(jiān)實(shí)的一步。

在兒童用藥短缺的形勢(shì)下,醫(yī)院制劑在兒科臨床診療中發(fā)揮重要作用。

本次服貿(mào)會(huì)上,北京兒童醫(yī)院現(xiàn)有醫(yī)院制劑潔童陰洗劑、復(fù)幼合劑順利舉行簽約儀式,有望通過技術(shù)轉(zhuǎn)讓轉(zhuǎn)化為新藥上市;同時(shí),淤膽通顆粒、二甲硅油乳膏的新制劑研制項(xiàng)目簽約立項(xiàng)。

據(jù)了解,潔童陰洗劑、復(fù)幼合劑、淤膽通顆粒均為中藥制劑。潔童陰洗劑臨床應(yīng)用20余年,對(duì)女童外陰炎、陰道炎、外陰濕疹等有較好療效。醫(yī)院制劑的成功轉(zhuǎn)化,有望讓全國(guó)患兒享受療效顯著、使用安全的產(chǎn)品,也將推動(dòng)中醫(yī)藥煥發(fā)出新的活力。

在北京兒童醫(yī)院服貿(mào)會(huì)展區(qū),還有一批看似普通的設(shè)備,背后蘊(yùn)含著高難度的技術(shù)突破。比如,一款小小的可穿戴傳感器,由北京兒童醫(yī)院自主研發(fā),可采集新生兒心音及心電數(shù)據(jù),結(jié)合大數(shù)據(jù)AI,可簡(jiǎn)單、高效地進(jìn)行新生兒先心病預(yù)警監(jiān)測(cè),建立包括遠(yuǎn)程會(huì)診、健康指導(dǎo)等在內(nèi)的先心病管理體系。

現(xiàn)場(chǎng)展示的新項(xiàng)目還有操作簡(jiǎn)單、診斷率高、并發(fā)癥發(fā)生率低的“直腸黏膜吸引活檢系統(tǒng)”;無輻射、自動(dòng)化的定量超聲法“兒童骨密度輔助測(cè)查裝置”;構(gòu)建了線上線下一體化互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院信息系統(tǒng)的“處方流轉(zhuǎn)平臺(tái)在互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院中的應(yīng)用”項(xiàng)目等。

據(jù)悉,為更好推動(dòng)醫(yī)院制劑研發(fā)轉(zhuǎn)化,北京兒童醫(yī)院還建立了規(guī)范化的制劑研發(fā)與中試生產(chǎn)技術(shù)平臺(tái),充分發(fā)揮兒童新藥“孵化器”的作用,相關(guān)項(xiàng)目也在服貿(mào)會(huì)上進(jìn)行了展示。(記者 詹媛)

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