干細(xì)胞移植實(shí)現(xiàn)無(wú)毒預(yù)處理
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科技日?qǐng)?bào)北京7月22日電 (記者張夢(mèng)然)美國(guó)斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)院22日宣布,最新研發(fā)的抗體療法在Ⅰ期臨床試驗(yàn)中取得突破性進(jìn)展。該療法不依賴傳統(tǒng)有毒的白消安化療或放療,即可為患者干細(xì)胞移植做好準(zhǔn)備。研究團(tuán)隊(duì)雖以范可尼貧血患者為試驗(yàn)對(duì)象,但預(yù)期這一方案有望惠及更多遺傳性疾病患者群體。該研究成果發(fā)表于最新一期《自然·醫(yī)學(xué)》,其安全性和有效性或?qū)檫z傳性疾病治療帶來(lái)范式革新。
范可尼貧血癥是一種遺傳性疾病,患者的造血功能存在缺陷,導(dǎo)致標(biāo)準(zhǔn)干細(xì)胞移植風(fēng)險(xiǎn)極高。研究團(tuán)隊(duì)創(chuàng)新性地采用靶向CD117抗體的治療方案,成功為3名兒童患者完成移植。CD117是造血干細(xì)胞表面的關(guān)鍵蛋白質(zhì),通過(guò)注射新型抗體“布利奎利單抗”,可精準(zhǔn)清除患者自身干細(xì)胞,且避免遺傳毒性損傷。目前,3名患兒均已度過(guò)兩年隨訪期,健康狀況穩(wěn)定。
研究人員稱(chēng),傳統(tǒng)移植前的預(yù)處理常需使用放療與白消安化療,這對(duì)本就脆弱的患兒而言風(fēng)險(xiǎn)巨大。范可尼貧血患者若未能及時(shí)接受移植,將因造血功能衰竭面臨致命出血或感染風(fēng)險(xiǎn)。這項(xiàng)試驗(yàn)提供了一種全新策略,即在不改變疾病機(jī)制的前提下,以更溫和的方式清除骨髓環(huán)境,為健康干細(xì)胞植入創(chuàng)造理想條件,這為挽救脆弱患者帶來(lái)重大希望。
未來(lái),這一抗體療法有望擴(kuò)展至更多適應(yīng)癥,讓更多患者受益于低毒高效的移植方案。
【總編輯圈點(diǎn)】
傳統(tǒng)干細(xì)胞移植需先用有毒方式清除自身病變細(xì)胞。一些患者身體本來(lái)就很脆弱,很難承受這種猛烈的攻擊方式。無(wú)法化放療,就沒(méi)有下一步的移植。此次,開(kāi)發(fā)的新抗體藥物就像“精準(zhǔn)導(dǎo)彈”一樣靶向患者體內(nèi)缺陷干細(xì)胞的表面蛋白CD117,其僅清除病變細(xì)胞,顯著降低了毒性。這樣一來(lái),即使身體條件不好,患者也能獲得移植機(jī)會(huì)。CD117靶點(diǎn)廣泛存在于造血干細(xì)胞,這種定向清除法有望治療更多血液病甚至其他類(lèi)型癌癥。
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科技日?qǐng)?bào)北京7月3日電 (記者張夢(mèng)然)美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)佩雷爾曼醫(yī)學(xué)院與紐約大學(xué)坦登工程學(xué)院聯(lián)合開(kāi)發(fā)出一種微型實(shí)驗(yàn)室設(shè)備——“白血病芯片”,距離人們實(shí)現(xiàn)白血病及其他癌癥的精準(zhǔn)治療又近了一步。該成果發(fā)表于最新一期《自然·生物醫(yī)學(xué)工程》,標(biāo)志著個(gè)性化免疫治療研究邁入新階段。嵌合抗原受體(CAR)T細(xì)胞療
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本報(bào)香港6月3日電(記者陳然)香港大學(xué)醫(yī)學(xué)院近日公布,該院研究團(tuán)隊(duì)提出一種新型癌癥治療方法,可以加強(qiáng)癌細(xì)胞對(duì)氨基酸的“饑餓感”。這項(xiàng)研究發(fā)現(xiàn),癌細(xì)胞能夠通過(guò)一種名為巨胞飲—蛋白酶體降解途徑的營(yíng)養(yǎng)代償系統(tǒng)來(lái)獲取外部蛋白質(zhì),并將其分解成氨基酸,以便在缺乏營(yíng)養(yǎng)的情況下生存。基于這一發(fā)現(xiàn),研究團(tuán)隊(duì)設(shè)計(jì)了一種
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本報(bào)電(李林)近日,我國(guó)甲狀腺相關(guān)眼病(TAO)治療領(lǐng)域迎來(lái)突破:首款國(guó)產(chǎn)IGF-1R靶向藥物替妥尤單抗(N01注射液)在全國(guó)16個(gè)城市的愛(ài)爾眼科醫(yī)院投入臨床應(yīng)用。作為國(guó)內(nèi)目前唯一可逆轉(zhuǎn)TAO病程進(jìn)展的創(chuàng)新療法,該藥物的上市不僅終結(jié)了我國(guó)長(zhǎng)期依賴進(jìn)口靶向藥的歷史,更以單療程費(fèi)用僅為進(jìn)口藥1/15的經(jīng)
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美國(guó)費(fèi)城兒童醫(yī)院與賓夕法尼亞大學(xué)醫(yī)學(xué)團(tuán)隊(duì)利用定制的CRISPR基因編輯療法,成功治愈了一名患有罕見(jiàn)遺傳病的兒童。這項(xiàng)研究成果已發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上,并在美國(guó)基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)年會(huì)上進(jìn)行了報(bào)告。該突破將為治療目前尚無(wú)有效療法的罕見(jiàn)疾病打開(kāi)新的大門(mén)。這名患兒名為KJ,出生時(shí)即患有嚴(yán)重的氨基甲酰磷
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科技日?qǐng)?bào)訊 (記者劉霞)美國(guó)布列根和婦女醫(yī)院研究團(tuán)隊(duì)在最新一期《美國(guó)醫(yī)學(xué)會(huì)雜志·腫瘤學(xué)》刊發(fā)論文稱(chēng),他們開(kāi)展的一項(xiàng)多中心隊(duì)列研究顯示,在化療前靜脈補(bǔ)充鎂劑或可使順鉑所致腎損傷風(fēng)險(xiǎn)降低20%。順鉑作為臨床常用的廣譜抗癌藥物,其腎毒性一直是困擾醫(yī)患的難題。目前臨床上缺乏有效的預(yù)防措施,而動(dòng)物實(shí)驗(yàn)顯示,鎂
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近日,國(guó)際頂級(jí)醫(yī)學(xué)期刊《自然·醫(yī)學(xué)》(Nature Medicine)發(fā)表了一項(xiàng)新的研究,科研人員設(shè)計(jì)了一種靶向前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草溶菌素9(又稱(chēng)“PCSK9”)基因的“表觀遺傳編輯器”(以下簡(jiǎn)稱(chēng)“PCSK9-EE”),在轉(zhuǎn)基因小鼠和食蟹猴實(shí)驗(yàn)中,PCSK9-EE可以大幅度、持續(xù)性地降低小鼠和食蟹猴體內(nèi)
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在探索生命奧秘的領(lǐng)域,干細(xì)胞研究取得了令人矚目的成就。自1932年干細(xì)胞相關(guān)研究問(wèn)世以來(lái),歷經(jīng)近一個(gè)世紀(jì)的發(fā)展,干細(xì)胞在組織再生方面的安全性和潛力,也經(jīng)受了廣泛的研究與測(cè)試。英國(guó)《自然》網(wǎng)站近日?qǐng)?bào)道,據(jù)專(zhuān)家統(tǒng)計(jì),截至去年底,已有100多項(xiàng)臨床試驗(yàn)獲得批準(zhǔn)或已經(jīng)完成。這些試驗(yàn)旨在探索干細(xì)胞在治療癌癥、
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潮熱、睡眠障礙、情緒波動(dòng)……這些都是女性在更年期出現(xiàn)的癥狀。面對(duì)更年期挑戰(zhàn),許多醫(yī)生建議女性接受這一過(guò)渡時(shí)期可能帶來(lái)的痛苦及潛在的健康隱患。事實(shí)上,更年期還可能增加患心血管疾病、糖尿病、骨質(zhì)疏松癥及記憶力衰退等多種疾病的風(fēng)險(xiǎn)。然而,經(jīng)歷更年期的女性通常沒(méi)有多少醫(yī)療方案可選。一些口服避孕藥能調(diào)理激素水
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現(xiàn)代人生活水平高,健康意識(shí)也強(qiáng),稍微有一點(diǎn)不舒服,就喜歡去醫(yī)院做個(gè)檢查, 然后開(kāi)一些藥。但是,有很多病聽(tīng)起來(lái)很?chē)樔耍鋵?shí)都是不用治療的,大家不再花冤枉錢(qián)!飯后燒心:吃花
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有一些男性,年富力強(qiáng)卻“輸”在了性上,其他都好好的,偏偏在房事的時(shí)候感覺(jué)力不從心。是什么影響了男人的男子功能,造成房事障礙呢?影響男子功能的幾點(diǎn)喝酒:小飲可以怡