未來，艾滋病有可能通過“基因編輯+骨髓移植”的方式“治愈”。
世界首例基于基因編輯干細胞治療艾滋病和白血病的案例，被中國科學(xué)家完成了。
9月11日，鄧宏魁等國內(nèi)多名生命科學(xué)、醫(yī)學(xué)學(xué)者在頂級醫(yī)學(xué)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)》雜志上發(fā)表的新研究顯示：利用CRISPR/Cas9技術(shù)，科學(xué)家對人造血干細胞進行基因編輯，在動物模型中可長期穩(wěn)定重建造血系統(tǒng)，其產(chǎn)生的外周血細胞具有抵御艾滋病和白血病能力。“中國科研人員首次完成了基因編輯干細胞治療艾滋病和白血病患者”的消息一出，即上熱搜，引發(fā)關(guān)注。
對公眾而言，此事涉及的專業(yè)術(shù)語理解起來，確實有門檻，但因其“首例”字眼，又涉及艾滋病、白血病等難以攻克的絕癥，這的確燃起了很多人的希望。而利用CRISPR基因編輯可能實現(xiàn)“功能性治愈艾滋病”，本質(zhì)上是汲取了當今國內(nèi)外防治艾滋病的成果，也是利用先進的基因編輯技術(shù)獲得了治療艾滋病的突破。
HIV入侵人體的免疫細胞，需要一個入口和受體，這就是CCR5-Δ32基因（德爾塔32基因）編碼的受體。如該基因發(fā)生突變，HIV就難以依賴，人就不會患艾滋病。但出現(xiàn)這類情況的人，在總?cè)丝谥惺菢O少數(shù)。
2007年，國外科學(xué)家對艾滋病患者“柏林病人”移植了有CCR5-Δ32基因突變的供者骨髓后，其血液中的HIV病毒被有效清除，且迄今未見復(fù)活。“柏林病人”因此也被視為人類治愈的第一例艾滋病病人。
此療法成本高昂，且供者極為難找，但也為研究人員指明了另一個方向，如能找到有合適配型的供者骨髓，哪怕沒有相關(guān)基因突變，也可通過基因編輯，實現(xiàn)對艾滋病的治療或治愈。
中國研究人員的具體方法是，從中華骨髓庫中篩選出與一名患有白血病合并艾滋病的患者相適配的骨髓，再采用基因編輯技術(shù)對造血干細胞進行CCR5-Δ32基因敲除，敲除率達到17.8%。然后將其回輸?shù)交颊唧w內(nèi)。結(jié)果表明，在患者短暫停止服用抗HIV的藥物期間，表現(xiàn)出了部分抵御HIV感染的能力，在19個月的觀察中并未發(fā)現(xiàn)脫靶及其他副作用，且經(jīng)過編輯后的成體造血干細胞能長期重建人的造血系統(tǒng)，從而實現(xiàn)癥狀緩解。
這項成果并非徹底治愈了艾滋病，而可能是對個別病例的功能性治愈。即便如此，其意義也堪稱巨大，是一種創(chuàng)新型的突破。而且，對人的成體細胞進行基因編輯，不會影響和傷及后代，具有較大的安全性，倫理爭議也較小。同時，這項研究也表明，利用CRISPR基因剪刀編輯和敲除基因的中靶率相當高，至少是在該病例中獲得了安全性檢驗。
基因編輯是種中性技術(shù)，由這起研究成果看，未來人類有望利用此技術(shù)，治愈（至少是功能性治愈）艾滋病及其他多種疾病，讓人類從中受益。
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