健康新聞 2024-12-09 660 0

我國罕見病患者“藥籃子”全面升級。近日國家醫保局等部門發布的新版國家醫保藥品目錄新增91種藥品，其中包含用于治療肥厚型心肌病的瑪伐凱泰膠囊等13種罕見病用藥。截至目前，超過90種罕見病治療藥品已納入國家醫保藥品目錄。罕見病，因其極低的發病率、有限的患者人數、高昂的藥物研發成本，很長一段時間是醫療領域

健康新聞 2023-12-29 1213 0

2023年，生命健康領域科技創新的步伐強勁而扎實。我國對新冠病毒感染正式實施“乙類乙管”，首臺國產ECMO產品獲批上市，多個神經系統疾病研究取得突破性進展，人體免疫系統有了高清的“族群”畫像，最新國家醫保目錄新增126個藥品……科技力量正在推動健康中國建設駛入“快車道”。隨著醫療政策的不斷完善，醫療

健康新聞 2023-01-11 698 0

53%近年來，有關部門大力支持罕見病防治與保障工作，加強罕見病研究、診療和藥品研發供應。據統計，截至2022年11月底，治療45種罕見病的89種藥物已在我國獲批，我國境內可治罕見病數量占全球有藥可治罕見病數量的53%。今年1月8日，2022年國家醫保藥品目錄現場談判工作正式結束。本次通

健康新聞 2022-02-26 220 0

中新網廣州2月26日電 (記者 蔡敏婕)國際罕見病日即將來臨。為逐步實現罕見病早診斷、早治療、規范管理的目標，廣東省罕見病診療協作網溶酶體貯積癥診療協作組26日在廣州成立。廣東省罕見病診療協作網溶酶體貯積癥診療協作組組長、中山大學附屬第一醫院神經科黃海威教授表示，協作組的成立可以幫助進一步緩解當前患

健康新聞 2021-06-28 299 0

中新網北京6月28日電 (記者 張素)根據世界衛生組織的定義，罕見病為患病人數占總人口的0.65‰—1‰的疾病。27日，中國紅十字基金會等表示要推進罕見病診療生態體系再升級。有醫學專家介紹，目前世界上共有7000多種罕見病，在中國已經發現超過1400種。罕見病雖然發病率低，但病種較多，中國人口基數大

健康新聞 2020-10-28 1639 0

“醫學的孤兒”——罕見病離我們有多遠？新華社北京10月28日電 題：“醫學的孤兒”——罕見病離我們有多遠？新華社記者陳聰、趙丹丹漸凍癥、“玻璃人（血友病）”“木偶人（多發性硬化）”……罕見病由于臨床上病例少、經驗少，導致高誤診、高漏診、用藥難等問題，往往被稱為“醫學的孤兒”。世界衛生組織將罕見病定義

健康新聞 2020-09-22 1901 0

張笑總會隨身帶著一個小藥瓶，空的。這是她2016年從臺灣帶回來的，里面裝著治病的特效藥。因為患有黏多糖貯積癥I型這種罕見病，27歲的張笑仍然保持著童年的身高，一度無法自己完成洗頭、穿襪子等動作，走路也得小心翼翼。這是一種溶酶體累積病，目前無法徹底根治，最有希望的療法是特異性酶替代治療和基因治療。今年

健康新聞 2019-02-28 272 0

那曾是噩夢般的劫難。從1歲到16歲，王奕鷗6次骨折。已經37歲的奕鷗有雙美麗清澈的藍眼睛，熟悉病情的人知道，這是有“瓷娃娃”之稱的脆骨癥患者的典型癥狀之一：藍色鞏膜。“木偶人”“玻璃人”……一個個看似美麗卻觸目驚心的名字背后，是生命殺手——罕見病。每年2月的最后一天，是國際罕見病日。在我國，包括奕鷗