科技日報北京1月28日電 （記者劉霞）加拿大不列顛哥倫比亞大學與德國夏里特柏林衛生研究所科學家合作，開發出一種可直接用于修復人體皮膚的基因編輯新療法——利用CRISPR技術結合納米顆粒“運輸車”，精準糾正致病基因突變。這項成果有望為多種遺傳性皮膚病——從罕見病到濕疹等常見病，開辟全新治療路徑。相關研究已發表于最新一期《細胞·干細胞》雜志。
該療法針對的是常染色體隱性遺傳性魚鱗病（ARCI）。這是一種在出生時即顯現的罕見遺傳性皮膚病，發病率約為十萬分之一。患者皮膚極度干燥、呈鱗片狀，伴隨慢性炎癥和高感染風險，目前尚無根治手段，終身依賴對癥治療。
研究顯示，新方法能在由真實人類皮膚構建的模型中，成功修復導致ARCI最常見的基因缺陷，并恢復高達30%的正常皮膚功能。此前研究表明，這一水平足以實現臨床意義上的顯著改善。尤為關鍵的是，它直擊病因根源，一次治療或可帶來持久療效。
CRISPR等基因編輯技術正為許多曾被視為“無解”的疾病帶來新希望。盡管發展迅速，將其應用于皮膚卻長期面臨挑戰：皮膚作為身體的第一道屏障，天然阻隔外來物質，較大的生物藥物難以穿透。
為此，團隊創新性地采用脂質納米顆粒作為“運輸車”，搭載基因編輯工具進入細胞。他們先用臨床批準的激光，在皮膚表層制造無痛的微米級小孔，幫助納米顆粒順利穿越屏障，抵達深層皮膚干細胞。一旦到位，基因編輯器便精準修正錯誤DNA，喚醒皮膚自我修復能力。
團隊表示，這一平臺技術具有廣泛適用性，可快速適配于其他遺傳性皮膚病。
