這是我國(guó)罕見(jiàn)病患者“藥籃子”的又一次全面升級(jí)：國(guó)家醫(yī)保局等部門(mén)近日發(fā)布的新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄新增91種藥品，其中包含用于治療肥厚型心肌病的瑪伐凱泰膠囊等13種罕見(jiàn)病用藥。截至目前，超過(guò)90種罕見(jiàn)病治療藥品已納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。
罕見(jiàn)病是指患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰—1‰的疾病。因其極低的發(fā)病率、有限的患者人數(shù)、高昂的藥物研發(fā)成本，一度是醫(yī)療領(lǐng)域“被遺忘的角落”。罕見(jiàn)病防治，關(guān)愛(ài)不能缺席——在多部門(mén)努力下，我國(guó)加速構(gòu)建罕見(jiàn)病防治保障之路，讓罕見(jiàn)病“藥有所保”，為患者搭建生命的橋梁，體現(xiàn)出對(duì)這個(gè)特殊群體的特別關(guān)愛(ài)。
罕見(jiàn)病“藥有所保”有助顯著降低用藥負(fù)擔(dān)。據(jù)統(tǒng)計(jì)，我國(guó)各類(lèi)罕見(jiàn)病患者有2000多萬(wàn)人，每年新增患者超過(guò)20萬(wàn)人。曾經(jīng)一段時(shí)間，國(guó)內(nèi)進(jìn)行罕見(jiàn)病藥物研發(fā)的企業(yè)極少，多數(shù)藥物依賴(lài)進(jìn)口，高昂的成本分?jǐn)傇跀?shù)量不多的患者身上，便體現(xiàn)為藥品價(jià)格奇高。部分罕見(jiàn)病又屬于慢性病，患者需要長(zhǎng)期用藥，“望不到頭的賬單”成為患者家庭難以承受之重。將罕見(jiàn)病用藥納入醫(yī)保，罕見(jiàn)病患者可以享受到醫(yī)保的報(bào)銷(xiāo)政策，從而減輕患者家庭的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，提高藥物可及性，使患者能夠更好地接受治療。罕見(jiàn)病多種藥品陸續(xù)納入國(guó)家醫(yī)保目錄，也見(jiàn)證著我國(guó)醫(yī)改的成效和民生福祉的提升。
醫(yī)保談判“以量換價(jià)”造福罕見(jiàn)病患者。罕見(jiàn)病患者“藥籃子”的每一步調(diào)整、每一次增加，都頗不容易。在進(jìn)入醫(yī)保目錄前，國(guó)家組織開(kāi)展了對(duì)一些罕見(jiàn)病用藥價(jià)格的集中談判，以有效降低藥品價(jià)格。初步統(tǒng)計(jì)，通過(guò)談判降價(jià)和費(fèi)用報(bào)銷(xiāo)，平均為每人次罕見(jiàn)病患者減負(fù)5500元。以治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的藥物諾西那生鈉注射液為例，最初上市價(jià)格為70萬(wàn)元/針，經(jīng)過(guò)2021年國(guó)家醫(yī)保談判，以3.3萬(wàn)元/針左右的價(jià)格進(jìn)入醫(yī)保目錄。從患者根本用不起到能夠用得起，是醫(yī)保制度不斷完善進(jìn)步的體現(xiàn)，并切實(shí)增強(qiáng)了人民群眾的獲得感。接下來(lái)，醫(yī)保談判“以量換價(jià)”將持續(xù)發(fā)力，醫(yī)保針對(duì)罕見(jiàn)病的用藥范圍還將進(jìn)一步擴(kuò)大，更多惠及罕見(jiàn)病患者。
“有藥可醫(yī)”打破罕見(jiàn)病缺藥僵局。“無(wú)藥可用”曾是多數(shù)罕見(jiàn)病患者的常態(tài)，確診難、治療方法少、可用藥品少等難題交織，更讓罕見(jiàn)病群體身陷困境。近年來(lái)，國(guó)家相繼出臺(tái)一系列罕見(jiàn)病相關(guān)政策，鼓勵(lì)罕見(jiàn)病藥物的引進(jìn)、研發(fā)和生產(chǎn)，并加快罕見(jiàn)病藥物的注冊(cè)審評(píng)審批，罕見(jiàn)病藥物在國(guó)內(nèi)的上市數(shù)量逐年提升。國(guó)內(nèi)越來(lái)越多的醫(yī)療機(jī)構(gòu)與藥企將視線投向罕見(jiàn)病藥械研發(fā)賽道，并借助臨床診療、臨床觀察等方式，積極收集數(shù)據(jù)開(kāi)展研究。從“無(wú)藥可醫(yī)”到“有藥可用”，再到“用得起藥”，把保障人民健康放在優(yōu)先發(fā)展的戰(zhàn)略位置，我國(guó)積極探索罕見(jiàn)病用藥新模式，加強(qiáng)藥物研發(fā)，必將讓罕見(jiàn)病患者更有“醫(yī)靠”。
患者群體小，但小藥片肩負(fù)大責(zé)任，小藥片也連著大民生。在健康中國(guó)建設(shè)道路上，對(duì)每一個(gè)困難群體都不能放棄，都要傾力關(guān)愛(ài)。一股股讓罕見(jiàn)病患者得到更好保障的力量，正匯聚成暖流，浸潤(rùn)著每一個(gè)需要關(guān)懷的心靈。
