兒童看病不只是掛號難，即便確診后用藥，也會難壞家長，同樣難倒醫護人員。媒體報道稱，兒童用藥的“劑量靠猜、分藥靠掰、缺乏專用藥”的局面仍然沒有改觀。由于缺少專用藥，許多給兒童開出的藥方是使用成人量的一半或三分之一，有的干脆是小兒酌減。這個酌減是多少，難倒了不少家長。如孩子咳嗽，服用治療用的口服液，說明書上寫著：“成人每日3次，每次一湯匙（15毫升），小兒減半。”可是，這個小兒界定就難住了一些家長，如果孩子只有兩歲，是否也減半，那10至15歲的孩子呢，是否也減半？此外，我國一直面臨兒童藥物生產廠家少、品種少、適宜劑型少的“三少”局面，這成為兒童健康成長的一個重大隱患。
事實上，大多數孩子的藥物，包括疫苗都是在成人劑量基礎上減半或酌減使用，這也不可避免地引發大量的藥物不良反應和藥效不佳，因為兒童并非縮小版的成人，即便是按成人用藥量的一半或三分之一用藥，涉及藥物動力學、肝臟分解等問題，都可能對兒童造成傷害。因為兒童的器官和組織并不成熟，對藥物的分解和解毒功能并非能夠達到成人的一半，而是有很大差距。由于這些，兒童生病就醫用藥產生的藥物不良反應比成人更多，造成的后果也更嚴重。
中國有2.77億兒童，兒童藥物市場容量巨大。多年來，專業人員一直在關注和提出各種方式試圖解決兒童用藥這個問題，各方面的意見也比較一致，歸納起來，就是應根據兒童、嬰兒、新生兒在體質、體重和年齡等方面的不同，由衛生主管部門牽頭，兒科、藥學等專家共同制定規范的兒童用藥安全標準及其使用細則。
不過，事情的解決并不容樂觀。國家藥品監督管理局南方醫藥經濟研究所等發布的《2016年兒童用藥安全調查報告》數據顯示，在176652個國產藥品批文中，僅有3517個是專用于兒童的藥品（指通用名中明確說明兒童用藥的藥品，不包含用于兒童但通用名中未說明是兒童用藥的藥品），占比僅為2%。從品種來看，3500多個常規藥品中，兒童專用藥只有60多種，占1.7%。因此，現在大部分兒童用藥，也只能根據成人用藥量減半或酌減來使用。
兒童專用藥缺乏的根本原因是缺少兒童臨床用藥的科學證據。藥物研發都需要進行人體試驗，但是招募的志愿者大多數是成人，想要招募兒童難上加難。即便是經過嚴格的倫理、安全性審核，而且對相應病癥的患兒有一定的治療作用，也沒有家長愿意讓自己的孩子參與試驗。這就使得藥物療效和安全性難以在兒童人群中得到驗證，因此，兒童專用藥物難以研發和生產。兒童專用藥物既然缺少兒童志愿者參與藥物試驗而得出的科學證據，就需要加強兒童藥物的臨床人體試驗來獲得證據，通過真實世界研究的方式來解決。
真實世界研究是指在真實醫療過程中，根據患者的實際病情和意愿非隨機選擇治療措施，開展長期評價，并注重有意義的結局治療，在廣泛真實醫療過程中評價醫療措施（藥物、手術和器械等所有醫療手段）的有效性和安全性。由于兒童志愿者參與臨床試驗人數極少，真實世界研究就成為兒童藥物和其他醫療措施的較好試驗方式，并且成為國際和國內都認可的一種試驗手段。2020年1月，國家藥監局發布《真實世界證據支持藥物研發與審評的指導原則》，明確指出利用真實世界證據是兒童藥物研發的一種策略。通過真實世界研究，可以找到和發現兒童藥物臨床使用的科學依據，也能讓兒童用藥劑量早日告別靠猜、靠掰的尷尬局面。(張田勘)
