兒童看病不只是掛號(hào)難，即便確診后用藥，也會(huì)難壞家長，同樣難倒醫(yī)護(hù)人員。媒體報(bào)道稱，兒童用藥的“劑量靠猜、分藥靠掰、缺乏專用藥”的局面仍然沒有改觀。由于缺少專用藥，許多給兒童開出的藥方是使用成人量的一半或三分之一，有的干脆是小兒酌減。這個(gè)酌減是多少，難倒了不少家長。如孩子咳嗽，服用治療用的口服液，說明書上寫著：“成人每日3次，每次一湯匙（15毫升），小兒減半。”可是，這個(gè)小兒界定就難住了一些家長，如果孩子只有兩歲，是否也減半，那10至15歲的孩子呢，是否也減半？此外，我國一直面臨兒童藥物生產(chǎn)廠家少、品種少、適宜劑型少的“三少”局面，這成為兒童健康成長的一個(gè)重大隱患。
事實(shí)上，大多數(shù)孩子的藥物，包括疫苗都是在成人劑量基礎(chǔ)上減半或酌減使用，這也不可避免地引發(fā)大量的藥物不良反應(yīng)和藥效不佳，因?yàn)閮和⒎强s小版的成人，即便是按成人用藥量的一半或三分之一用藥，涉及藥物動(dòng)力學(xué)、肝臟分解等問題，都可能對(duì)兒童造成傷害。因?yàn)閮和钠鞴俸徒M織并不成熟，對(duì)藥物的分解和解毒功能并非能夠達(dá)到成人的一半，而是有很大差距。由于這些，兒童生病就醫(yī)用藥產(chǎn)生的藥物不良反應(yīng)比成人更多，造成的后果也更嚴(yán)重。
中國有2.77億兒童，兒童藥物市場容量巨大。多年來，專業(yè)人員一直在關(guān)注和提出各種方式試圖解決兒童用藥這個(gè)問題，各方面的意見也比較一致，歸納起來，就是應(yīng)根據(jù)兒童、嬰兒、新生兒在體質(zhì)、體重和年齡等方面的不同，由衛(wèi)生主管部門牽頭，兒科、藥學(xué)等專家共同制定規(guī)范的兒童用藥安全標(biāo)準(zhǔn)及其使用細(xì)則。
不過，事情的解決并不容樂觀。國家藥品監(jiān)督管理局南方醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)研究所等發(fā)布的《2016年兒童用藥安全調(diào)查報(bào)告》數(shù)據(jù)顯示，在176652個(gè)國產(chǎn)藥品批文中，僅有3517個(gè)是專用于兒童的藥品（指通用名中明確說明兒童用藥的藥品，不包含用于兒童但通用名中未說明是兒童用藥的藥品），占比僅為2%。從品種來看，3500多個(gè)常規(guī)藥品中，兒童專用藥只有60多種，占1.7%。因此，現(xiàn)在大部分兒童用藥，也只能根據(jù)成人用藥量減半或酌減來使用。
兒童專用藥缺乏的根本原因是缺少兒童臨床用藥的科學(xué)證據(jù)。藥物研發(fā)都需要進(jìn)行人體試驗(yàn)，但是招募的志愿者大多數(shù)是成人，想要招募兒童難上加難。即便是經(jīng)過嚴(yán)格的倫理、安全性審核，而且對(duì)相應(yīng)病癥的患兒有一定的治療作用，也沒有家長愿意讓自己的孩子參與試驗(yàn)。這就使得藥物療效和安全性難以在兒童人群中得到驗(yàn)證，因此，兒童專用藥物難以研發(fā)和生產(chǎn)。兒童專用藥物既然缺少兒童志愿者參與藥物試驗(yàn)而得出的科學(xué)證據(jù)，就需要加強(qiáng)兒童藥物的臨床人體試驗(yàn)來獲得證據(jù)，通過真實(shí)世界研究的方式來解決。
真實(shí)世界研究是指在真實(shí)醫(yī)療過程中，根據(jù)患者的實(shí)際病情和意愿非隨機(jī)選擇治療措施，開展長期評(píng)價(jià)，并注重有意義的結(jié)局治療，在廣泛真實(shí)醫(yī)療過程中評(píng)價(jià)醫(yī)療措施（藥物、手術(shù)和器械等所有醫(yī)療手段）的有效性和安全性。由于兒童志愿者參與臨床試驗(yàn)人數(shù)極少，真實(shí)世界研究就成為兒童藥物和其他醫(yī)療措施的較好試驗(yàn)方式，并且成為國際和國內(nèi)都認(rèn)可的一種試驗(yàn)手段。2020年1月，國家藥監(jiān)局發(fā)布《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評(píng)的指導(dǎo)原則》，明確指出利用真實(shí)世界證據(jù)是兒童藥物研發(fā)的一種策略。通過真實(shí)世界研究，可以找到和發(fā)現(xiàn)兒童藥物臨床使用的科學(xué)依據(jù)，也能讓兒童用藥劑量早日告別靠猜、靠掰的尷尬局面。(張?zhí)锟?
