近日，國家醫(yī)保局等部門發(fā)布了新版國家醫(yī)保藥品目錄，新增91種藥品，其中包括13種罕見病用藥，這一舉措不僅體現(xiàn)了我國在罕見病管理方面的積極探索與擔當，還彰顯了我國在醫(yī)藥領(lǐng)域?qū)γ癖娚畹恼兆o力度。
由于罕見病的發(fā)病率非常低，有效的治療方案也相對缺乏，尤其是針對特定疾病的專門藥物較少。罕見病患者及其家庭常常面臨情感、社會和經(jīng)濟上的壓力，迫使其在醫(yī)療資源、心理支持和社會服務等方面付出更多。推進罕見病用藥進醫(yī)保，有利于減輕罕見病患者的壓力。
我國對罕見病患者醫(yī)保管理的模式是多元化且具有創(chuàng)新性的。從醫(yī)保目錄的動態(tài)調(diào)整來看，相關(guān)部門通過嚴謹?shù)乃幤峰噙x程序，綜合評估藥品的臨床價值、安全性、有效性以及經(jīng)濟性等多方面因素，將更多罕見病治療藥品納入醫(yī)保報銷范疇。這一過程并非一蹴而就，而是經(jīng)過了大量的醫(yī)學、藥學、經(jīng)濟學專家的反復論證與研討，確保有限的醫(yī)保資金能夠精準地投入到最急需、最有效的罕見病治療領(lǐng)域。例如，本次新增的多種罕見病用藥，都是在對疾病的發(fā)病率、現(xiàn)有治療手段以及患者經(jīng)濟負擔等方面進行深入調(diào)研后確定的。
同時，國家醫(yī)保局還積極探索與藥企的談判協(xié)商機制。通過與藥品生產(chǎn)企業(yè)進行價格談判，在降低藥品價格的同時，為企業(yè)提供相對穩(wěn)定的市場預期。這不僅有助于減輕患者的用藥負擔，還激發(fā)了藥企的研發(fā)積極性，保障了罕見病治療藥物的可持續(xù)研發(fā)與生產(chǎn)。如一些高價罕見病藥物在經(jīng)過談判后價格大幅下降，進入醫(yī)保目錄后，患者的自付費用顯著降低，大大提高了藥物的可及性。
醫(yī)保的覆蓋為罕見病患者提供了更為全面的保障，有助于提高他們的就醫(yī)意愿與治療依從性。隨著患者接受治療的積極性提高，醫(yī)療機構(gòu)也能在罕見病的早期診斷和干預方面發(fā)揮更大作用，從而改善患者的整體健康狀況。
罕見病藥物進醫(yī)保，體現(xiàn)出國家對醫(yī)藥領(lǐng)域民生的照護已經(jīng)從具體的政策措施轉(zhuǎn)化為宏觀的發(fā)展戰(zhàn)略，涵蓋了對不同疾病群體的重視及對相應資源的優(yōu)化配置。
在國家層面，政府部門通過持續(xù)完善醫(yī)保制度，致力于為大眾提供更加公平和可及的醫(yī)療保障。從最開始的常見病、慢性病藥物進醫(yī)保，到目前的罕見病藥物進醫(yī)保，反映了國家在保障公眾健康和實現(xiàn)醫(yī)療公平方面的堅定決心。
醫(yī)保對罕見病用藥的支持鼓勵了藥企加大在罕見病治療領(lǐng)域的研發(fā)投入。更多的資金和人才開始流向這一領(lǐng)域，推動了罕見病治療技術(shù)的創(chuàng)新與藥物的研發(fā)進程。這不僅有利于提高我國罕見病治療的整體水平，也促進了醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的多元化發(fā)展，提升了我國在全球醫(yī)藥創(chuàng)新領(lǐng)域的競爭力。
值得注意的是，國家在公共衛(wèi)生政策上日漸重視綜合性和前瞻性的設(shè)計，并注重各種藥物的國產(chǎn)化。如“氯巴占”等藥物原先只能通過進口獲得，而在政策鼓勵和企業(yè)不懈努力下，有了國產(chǎn)仿制藥。隨著國產(chǎn)化戰(zhàn)略的實施，我們不僅降低了對國際藥品市場的依賴，還增強了公共衛(wèi)生安全意識。這一系列政策與措施，體現(xiàn)了國家在尋求醫(yī)療公平、提升公眾健康水平方面的堅定信心和不懈努力。面向未來，隨著更多罕見病藥物的研究和開發(fā)投入，患者將能享受到更高質(zhì)量的治療和更全面的保障，健康中國的愿景也將逐步實現(xiàn)。
（作者：鄧勇，系北京中醫(yī)藥大學教授）
