近日，國家醫保局等部門發布了新版國家醫保藥品目錄，新增91種藥品，其中包括13種罕見病用藥，這一舉措不僅體現了我國在罕見病管理方面的積極探索與擔當，還彰顯了我國在醫藥領域對民眾生活的照護力度。
由于罕見病的發病率非常低，有效的治療方案也相對缺乏，尤其是針對特定疾病的專門藥物較少。罕見病患者及其家庭常常面臨情感、社會和經濟上的壓力，迫使其在醫療資源、心理支持和社會服務等方面付出更多。推進罕見病用藥進醫保，有利于減輕罕見病患者的壓力。
我國對罕見病患者醫保管理的模式是多元化且具有創新性的。從醫保目錄的動態調整來看，相關部門通過嚴謹的藥品遴選程序，綜合評估藥品的臨床價值、安全性、有效性以及經濟性等多方面因素，將更多罕見病治療藥品納入醫保報銷范疇。這一過程并非一蹴而就，而是經過了大量的醫學、藥學、經濟學專家的反復論證與研討，確保有限的醫保資金能夠精準地投入到最急需、最有效的罕見病治療領域。例如，本次新增的多種罕見病用藥，都是在對疾病的發病率、現有治療手段以及患者經濟負擔等方面進行深入調研后確定的。
同時，國家醫保局還積極探索與藥企的談判協商機制。通過與藥品生產企業進行價格談判，在降低藥品價格的同時，為企業提供相對穩定的市場預期。這不僅有助于減輕患者的用藥負擔，還激發了藥企的研發積極性，保障了罕見病治療藥物的可持續研發與生產。如一些高價罕見病藥物在經過談判后價格大幅下降，進入醫保目錄后，患者的自付費用顯著降低，大大提高了藥物的可及性。
醫保的覆蓋為罕見病患者提供了更為全面的保障，有助于提高他們的就醫意愿與治療依從性。隨著患者接受治療的積極性提高，醫療機構也能在罕見病的早期診斷和干預方面發揮更大作用，從而改善患者的整體健康狀況。
罕見病藥物進醫保，體現出國家對醫藥領域民生的照護已經從具體的政策措施轉化為宏觀的發展戰略，涵蓋了對不同疾病群體的重視及對相應資源的優化配置。
在國家層面，政府部門通過持續完善醫保制度，致力于為大眾提供更加公平和可及的醫療保障。從最開始的常見病、慢性病藥物進醫保，到目前的罕見病藥物進醫保，反映了國家在保障公眾健康和實現醫療公平方面的堅定決心。
醫保對罕見病用藥的支持鼓勵了藥企加大在罕見病治療領域的研發投入。更多的資金和人才開始流向這一領域，推動了罕見病治療技術的創新與藥物的研發進程。這不僅有利于提高我國罕見病治療的整體水平，也促進了醫藥產業的多元化發展，提升了我國在全球醫藥創新領域的競爭力。
值得注意的是，國家在公共衛生政策上日漸重視綜合性和前瞻性的設計，并注重各種藥物的國產化。如“氯巴占”等藥物原先只能通過進口獲得，而在政策鼓勵和企業不懈努力下，有了國產仿制藥。隨著國產化戰略的實施，我們不僅降低了對國際藥品市場的依賴，還增強了公共衛生安全意識。這一系列政策與措施，體現了國家在尋求醫療公平、提升公眾健康水平方面的堅定信心和不懈努力。面向未來，隨著更多罕見病藥物的研究和開發投入，患者將能享受到更高質量的治療和更全面的保障，健康中國的愿景也將逐步實現。
（作者：鄧勇，系北京中醫藥大學教授）
