如果將AI應(yīng)用于新藥研發(fā)，從靶點發(fā)現(xiàn)到臨床候選化合物的確定，研發(fā)時間與經(jīng)費投入將大大減少，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)格局可能驟然發(fā)生巨變。顛覆性技術(shù)如此殘酷而新奇，卻是上海引領(lǐng)生產(chǎn)力實現(xiàn)新跨越的“戰(zhàn)略必爭”領(lǐng)域。
近日，上海重磅發(fā)布生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)三大行動方案，推動合成生物、基因治療、醫(yī)療機器人三大前沿賽道發(fā)展，找好動力源、下好先手棋、釋放新動能、培育“核爆點”。在一批企業(yè)勠力前行下，三大前沿賽道正在加速形成新質(zhì)生產(chǎn)力，展現(xiàn)上海科創(chuàng)力量。
源頭創(chuàng)新驅(qū)動強勢崛起
“在過去10年里，我們一直在專攻新型基因編輯工具的開發(fā)。因為我們需要突破壁壘。”輝大基因聯(lián)合創(chuàng)始人、總裁兼大中華區(qū)總經(jīng)理姚璇說。
當(dāng)前，基因編輯的核心仍是獲得2020年諾貝爾化學(xué)獎、被稱為“基因魔剪”的第三代基因編輯技術(shù)——CRISPR-Cas9。全球90%以上的生物學(xué)實驗室都在使用該技術(shù)，而其底層專利仍掌握在歐美國家手中。
“這些新興編輯系統(tǒng)非常前沿，做成產(chǎn)品的過程具有挑戰(zhàn)性，國際上都沒有太多可參考的經(jīng)驗或成熟路徑。”姚璇表示。目前，輝大基因擁有的多種全新靶向DNA和RNA基因編輯技術(shù)，已拿到了中國和美國的專利授權(quán)。“我們不僅有RNA編輯技術(shù)，還有DNA編輯技術(shù)的儲備。這為中國未來基因編輯技術(shù)產(chǎn)品落地和商業(yè)化推廣解決了知識產(chǎn)權(quán)瓶頸問題。”
細(xì)胞基因治療無疑是推動中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)飛速發(fā)展的革新性方法之一。但是，不同于細(xì)胞治療已有產(chǎn)品在國內(nèi)獲批上市，基因治療領(lǐng)域亟須一款國內(nèi)自主研發(fā)的獲批產(chǎn)品，給后來者一定信心。
“天澤云泰選擇了‘技術(shù)成熟一個就轉(zhuǎn)化一個’的商業(yè)化路徑，致力于將完全創(chuàng)新的生物技術(shù)、顛覆性想法轉(zhuǎn)換成可借鑒的成藥經(jīng)驗。”天澤云泰首席執(zhí)行官兼聯(lián)合創(chuàng)始人趙小平說。天澤云泰成立兩年就實現(xiàn)了兩款在研產(chǎn)品臨床獲批，尤其是結(jié)晶樣視網(wǎng)膜色素變性（BCD）適應(yīng)癥的產(chǎn)品VGR-R01獨具典型性，其為全球首個針對結(jié)晶樣視網(wǎng)膜色素變性研發(fā)的基因治療產(chǎn)品，迄今已經(jīng)完成了Ⅰ期、Ⅱ期臨床試驗入組。
繪就健康賽道“產(chǎn)業(yè)圖景”
作為新質(zhì)生產(chǎn)力，合成生物技術(shù)在產(chǎn)品層要面對經(jīng)過長期技術(shù)衍化形成的成熟生產(chǎn)體系。而在商業(yè)化階段，如何從“量產(chǎn)”中來，到“市場”中去，考驗著企業(yè)自身產(chǎn)業(yè)化能力，以及對選品未來市場規(guī)模的洞察力。
氨基酸分子式、蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)圖……在昌進(jìn)生物的一間會議室里，四面墻壁上點綴著由生物科技元素構(gòu)成的涂鴉。透過一面玻璃墻，可以看到微生物實驗室的瓶瓶罐罐。以昌進(jìn)生物為代表的企業(yè)，正搶占食品合成生物學(xué)和微生物蛋白領(lǐng)域研究的多個制高點，掀起食品行業(yè)的“巨浪”。
昌進(jìn)生物首席執(zhí)行官駱濱認(rèn)為，如果將含有豐富微生物蛋白的產(chǎn)品和利用合成生物技術(shù)合成的營養(yǎng)蛋白統(tǒng)稱為“元蛋白”，這類產(chǎn)品有望成為日常奶制品、肉制品的重要替代和補充。昌進(jìn)生物利用合成生物學(xué)技術(shù)，成功合成了牛、羊、熊貓、鯨魚、海豚、貓、狗等哺乳動物的乳清蛋白。這一全新的制造方式改變了蛋白的產(chǎn)生方式，在提高轉(zhuǎn)化效率的同時，還降低了對自然環(huán)境的依賴。
短短幾年，滬上一眾醫(yī)療機器人新銳研發(fā)載體正逐步打開從技術(shù)創(chuàng)新到商業(yè)轉(zhuǎn)化的新局面。目前國際領(lǐng)先的心血管手術(shù)器械，尺度能做到1—2毫米，且只有單一的器械功能。但上海交通大學(xué)醫(yī)療機器人研究院已牽頭研發(fā)“纖微機器人”，目標(biāo)直徑1毫米以內(nèi)。在如此小的尺度內(nèi)，要集成驅(qū)動、傳感、影像等功能，且能在人體狹小腔道內(nèi)“行走”、彎曲、感知，采集自身形態(tài)，還要能獲取與人體組織的交互力信息，材質(zhì)還需確保磁共振下的兼容，難度可想而知。上海交通大學(xué)醫(yī)療機器人研究院副教授高安柱透露，目前“纖微機器人”在磁共振兼容腦電極方向已開發(fā)了原理樣機，并開展了初步動物實驗，有望在接下來的3年發(fā)展期內(nèi)涌現(xiàn)階段性成果。
未來健康是世界性課題，也是一條中國與全球幾乎并駕齊驅(qū)的新賽道。相關(guān)頭部企業(yè)紛紛在上海布局落地、加速奔跑，形成活躍的創(chuàng)新生態(tài)，為探索新質(zhì)生產(chǎn)力提供了不同的發(fā)展路徑。（記者 王 春）
