人民網(wǎng)北京10月7日電 （記者孫紅麗）國家藥監(jiān)局網(wǎng)站今日發(fā)布《關(guān)于政協(xié)第十四屆全國委員會第一次會議第02469號（醫(yī)療衛(wèi)生類215號）提案答復(fù)的函》（以下簡稱《答復(fù)》）。
針對丁列明委員提出的《關(guān)于加強(qiáng)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)時(shí)代個體化定制藥物研發(fā)和技術(shù)審評的提案》，國家藥監(jiān)局表示，下一步將持續(xù)關(guān)注精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，進(jìn)一步完善工作機(jī)制，不斷提升生物醫(yī)藥新技術(shù)產(chǎn)品的審評能力建設(shè)和技術(shù)規(guī)范研究，加快相關(guān)產(chǎn)品的審評審批工作，推動精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)的持續(xù)健康發(fā)展，滿足人民群眾用藥需求。
近年來，國內(nèi)外以細(xì)胞和基因治療為代表的精準(zhǔn)醫(yī)療產(chǎn)業(yè)發(fā)展迅速，新技術(shù)、新應(yīng)用、新成果快速涌現(xiàn)，在惡性腫瘤、再生醫(yī)學(xué)等多種疾病領(lǐng)域顯示出巨大的應(yīng)用潛力。
《答復(fù)》指出，為規(guī)范和推動我國細(xì)胞和基因治療等精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)品的研發(fā)和注冊申報(bào)，自2019年開始，國家藥監(jiān)局持續(xù)開展包括腫瘤主動免疫治療產(chǎn)品在內(nèi)的生物醫(yī)藥新技術(shù)產(chǎn)品的監(jiān)管科學(xué)和評價(jià)體系研究。經(jīng)過廣泛調(diào)研和專家研討，發(fā)布了免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品、溶瘤病毒、基因治療等產(chǎn)品研發(fā)相關(guān)的藥學(xué)、非臨床和臨床試驗(yàn)技術(shù)指南，并于2023年4月發(fā)布《腫瘤主動免疫治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則》。
截至目前，國家藥監(jiān)局已批準(zhǔn)100余個細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品開展臨床試驗(yàn)，其中包括多種技術(shù)路線的個體化腫瘤主動免疫治療產(chǎn)品。國家藥監(jiān)局將通過監(jiān)管科學(xué)研究，綜合考慮腫瘤主動免疫治療產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化過程中對技術(shù)審評標(biāo)準(zhǔn)的監(jiān)管需求，結(jié)合自身工作實(shí)際和前沿技術(shù)進(jìn)展，預(yù)判產(chǎn)業(yè)發(fā)展趨勢，把握好研究工作的提前量和冗余度，繼續(xù)加強(qiáng)并擴(kuò)大與國內(nèi)科研院所、研發(fā)企業(yè)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)和行業(yè)協(xié)會等的合作交流，加快完善腫瘤主動免疫治療產(chǎn)品在內(nèi)的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)品的技術(shù)評價(jià)體系，推動相關(guān)產(chǎn)品的研發(fā)和注冊申報(bào)。
另外，國家藥監(jiān)局提前布局組織研究，注重審評標(biāo)準(zhǔn)研究與產(chǎn)品特點(diǎn)相結(jié)合，針對個體化治療藥物，國家藥監(jiān)局藥審中心組建了由生物制品臨床、生物制品藥學(xué)、化藥藥學(xué)、藥理毒理等專業(yè)組成的審評團(tuán)隊(duì)。審評團(tuán)隊(duì)針對該類產(chǎn)品的質(zhì)量控制、安全風(fēng)險(xiǎn)管理等重點(diǎn)難點(diǎn)問題進(jìn)行了深入討論，踐行以患者為核心、以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的審評理念，從患者的臨床需求出發(fā)，并在審評過程中主動與研發(fā)團(tuán)隊(duì)就相關(guān)技術(shù)問題充分溝通。
