兒童用藥匱乏是一個世界性難題。由于兒童在不同年齡階段的用藥依從性不同，生產(chǎn)企業(yè)可能需要改變藥品的劑型或添加適當?shù)妮o料來調(diào)整藥品形狀和味道，這些因素都增加了生產(chǎn)工藝的復(fù)雜性和生產(chǎn)成本。
針對這一情況，我國采取一系列措施鼓勵兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)。國家衛(wèi)健委通過重大新藥創(chuàng)制科技重大專項，投入超6億元研究兒童用藥；成立國家兒童醫(yī)學中心，建立“中國兒科人群藥物臨床試驗協(xié)作網(wǎng)”，推進兒童用藥臨床研究。國家藥審中心按照“急用先行”的原則，建立兒童用藥研發(fā)審評證據(jù)體系，指導企業(yè)順利開展研發(fā)，目前已發(fā)布多項兒童用藥專項指導原則，完善了兒童用藥臨床試驗和安全性評價標準，為研發(fā)和審評提供了重要技術(shù)支持與審評依據(jù)。
藥有了，下一個環(huán)節(jié)就是分銷。當前，國家藥品集中帶量采購（以下簡稱“集采”）已在常態(tài)化、制度化推進。但集采藥品品規(guī)偏向于成人，兒童醫(yī)療機構(gòu)常常是被動接收集采品規(guī)。藥品生產(chǎn)企業(yè)出于對藥品成本控制及保障供應(yīng)的考慮，通常選用需求量較大的主流規(guī)格和劑型，導致適用于兒童的劑型和規(guī)格藥品流標情況屢次發(fā)生。不僅如此，中選品種說明書中無兒童用藥信息，中選胰島素配套筆刻度不適宜兒童使用，中選那屈肝素鈣無刻度……類似問題更造成兒童患者無法按照醫(yī)囑準確分劑量用藥，影響了兒童用藥安全。
有鑒于此，兒童用藥的集采機制應(yīng)在更長周期內(nèi)優(yōu)化管理，設(shè)置更合理的兒童藥集采規(guī)則。如在招采中對兒童用藥單獨分組，綜合考慮藥品適應(yīng)證、適應(yīng)人群、劑型、規(guī)格等要素，避免根據(jù)單一的通用名進行分組。同時，完善采購評價體系，在口服制劑類藥品中增加適口性評價指標，對于質(zhì)量、劑型、規(guī)格、價格完全相同的產(chǎn)品，可優(yōu)先考慮現(xiàn)已使用產(chǎn)品，取消降幅項的評分指標。此外，還要健全激勵體系，采取利好措施，提升從事短缺兒童藥攻堅研發(fā)企業(yè)的積極性，保證兒童用藥市場的“含科量”。
集采作為疏解兒童用藥短缺問題的手段，也要具體情況具體分析。可實行“一品一策”或“一類一策”精細化集采，供需兩端同發(fā)力。在供給端對短缺藥進行干預(yù)時，清晰分析藥品短缺因素是成本價格不合理還是供應(yīng)加速不足；需求端則激勵醫(yī)療機構(gòu)合理保量，并留有適度的容錯空間，比如從歷史用量、流行病學、藥事管理等角度預(yù)測用量。在進行兒童用藥定價時，應(yīng)綜合考慮兒童藥品生產(chǎn)、配送的各項成本，對兒童用藥價格進行加算，適當調(diào)整兒童藥品掛網(wǎng)價格，確保兒童用藥生產(chǎn)企業(yè)在價格上有一定的利潤空間，提高生產(chǎn)企業(yè)的研發(fā)供應(yīng)意愿，從而保障兒童用藥的可及性。建議由國家兒童醫(yī)學中心牽頭，組織區(qū)域中心兒童專科醫(yī)院或婦幼保健院、綜合醫(yī)院兒科專家等成立專家組，在醫(yī)保部門統(tǒng)一組織下，對兒童適宜藥品與企業(yè)進行單獨談判集采，并按約定集采任務(wù)量落實。
（作者：鄧勇，系北京中醫(yī)藥大學人文學院教授）
