2月28日是第十四個(gè)國(guó)際罕見病日。在中國(guó)，這是屬于2000萬(wàn)罕見病患者的特殊日子。關(guān)注罕見病群體的北京病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)最近發(fā)布的《2020罕見病醫(yī)療援助工程多方共付實(shí)踐報(bào)告》（以下簡(jiǎn)稱《報(bào)告》）指出，罕見病群體的用藥保障面臨許多困難，建議通過(guò)“1+N”多方共付模式，搭建多層次保障體系，緩解患者治療支付壓力。
根據(jù)世界衛(wèi)生組織的定義，罕見病為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65‰-1‰的疾病。目前世界上共有7000多種罕見病，在我國(guó)已經(jīng)發(fā)現(xiàn)超過(guò)1400種。雖然發(fā)病率低，但病種多，而且由于人口基數(shù)巨大，許多罕見病在我國(guó)其實(shí)并不“罕見”。全國(guó)約有2000萬(wàn)罕見病患者，其中大多數(shù)都是遺傳性疾病，很多患者在幼年時(shí)就會(huì)發(fā)病，需要終生與病魔斗爭(zhēng)。
由于患者群體規(guī)模小，罕見病患者經(jīng)常面臨缺醫(yī)少藥的困難。目前，我國(guó)已獲批上市55種罕見病治療用藥，其中有40多種被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。因?yàn)楹币姴∮盟幤毡榘嘿F，患者群體又太少，在醫(yī)保控費(fèi)的背景下，仍有許多罕見病用藥沒(méi)有進(jìn)入醫(yī)保。《報(bào)告》指出，目前在國(guó)內(nèi)上市的罕見病藥品有十余種還未能進(jìn)入醫(yī)保，而這些通常都是高價(jià)藥。以溶酶體貯積癥的五類疾病為例，足量用藥且全額自付的情況下，年治療費(fèi)用都在100萬(wàn)元以上。通過(guò)中國(guó)罕見病聯(lián)盟對(duì)33種常見罕見病的調(diào)查數(shù)據(jù)來(lái)看，除高值藥罕見病外，其他罕見病的年治療自付費(fèi)用也在數(shù)萬(wàn)元，這也給罕見病家庭帶來(lái)沉重的醫(yī)療負(fù)擔(dān)。
從70萬(wàn)元一支的諾西那生鈉注射液，到一年治療費(fèi)可達(dá)200多萬(wàn)元的艾而贊，天價(jià)“救命藥”總是引起社會(huì)關(guān)注。罕見病用藥的保障機(jī)制也面臨著許多困難。
針對(duì)這類問(wèn)題，近年來(lái)，浙江、湖南、山西、陜西、山東、河北、廣東佛山等省市“先行先試”，陸續(xù)出臺(tái)了針對(duì)罕見病的用藥保障政策。例如，山西、湖南、浙江、四川成都等省市已嘗試將部分罕見病藥物納入省級(jí)或市級(jí)大病保險(xiǎn)用藥范圍，在基本醫(yī)療保險(xiǎn)報(bào)銷之外的費(fèi)用，由大病保險(xiǎn)來(lái)承擔(dān)，報(bào)銷額度從幾萬(wàn)元一年到幾十萬(wàn)元一年不等。
2015年，浙江省將思而贊等3種罕見病特殊藥品納入大病保險(xiǎn)支付范圍。2018年，浙江又將地拉羅司、醋酸蘭瑞肽等8種罕見病藥物與其他20種藥物一起納入大病保險(xiǎn)支付范圍。
《報(bào)告》指出，我國(guó)從國(guó)家到地方的罕見病政策，大致是在保障模式、病種納入、基金來(lái)源、待遇標(biāo)準(zhǔn)四個(gè)方面開展了探索，但保障狀況存在明顯的地域不平衡，保障深度差異明顯，對(duì)新上市的藥品及超高值藥缺乏相應(yīng)的保障等。單一依靠政策保障無(wú)法滿足罕見病患者的用藥需求。
《報(bào)告》提出，“1+N”多方共付模式或許是解決上述難題的方案。“1”指的是由政府出資主導(dǎo)，通過(guò)基本醫(yī)保、大病保險(xiǎn)、醫(yī)療救助等政策保障罕見病患者治療用藥，“N”指的是通過(guò)其他社會(huì)主體共同參與，補(bǔ)充政策不足。通過(guò)2020年中國(guó)罕見病綜合社會(huì)調(diào)研的結(jié)果來(lái)看，被調(diào)查者（包括罕見病患者、家屬、病友組織、醫(yī)生）也普遍認(rèn)為，醫(yī)保應(yīng)該占罕見病醫(yī)療支出的更大部分。
“只有在醫(yī)保負(fù)擔(dān)大部分的情況下，其他的‘N’才能發(fā)揮應(yīng)有的保障作用。”《報(bào)告》指出，現(xiàn)有的罕見病醫(yī)療保證政策，除了基本醫(yī)療保險(xiǎn)外，有罕見病保障政策的省市對(duì)保障范圍內(nèi)的罕見病治療費(fèi)用能報(bào)銷70%-80%，最多的可以報(bào)銷95%左右。不過(guò)，在缺少地方政策的地區(qū)，依靠非政府的其他保障主體很難真正實(shí)現(xiàn)罕見病患者的用藥保障。
作為“1+N”多方共付模式的推動(dòng)者，北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)于2018年2月，聯(lián)合中華社會(huì)救助基金會(huì)發(fā)起了“罕見病醫(yī)療援助工程”。2020年6月，該基金會(huì)又聯(lián)合水滴公益及地方愛心單位，成立了“罕見病醫(yī)療援助工程浙江專項(xiàng)、山西專項(xiàng)和山東專項(xiàng)”。
據(jù)介紹，項(xiàng)目?jī)赡甓鄟?lái)累計(jì)募集善款超過(guò)1000萬(wàn)元，截至2021年2月，共接收求助信息超過(guò)5000人次，審核通過(guò)已撥款援助病友694人，累計(jì)援助善款超過(guò)1233.25萬(wàn)元，援助對(duì)象覆蓋30個(gè)省（區(qū)、市）的3000多人，涵蓋58個(gè)病種。
《報(bào)告》認(rèn)為，“1+N”多方共付模式的實(shí)現(xiàn)，依賴于罕見病國(guó)家政策頂層設(shè)計(jì)的完善。《報(bào)告》呼吁，將罕見病藥品盡可能納入政府保障范圍的同時(shí)，整合市場(chǎng)、社會(huì)等多方資源共同負(fù)擔(dān)，搭建真正的多層次罕見病用藥保障體系，緩解患者治療支付壓力，提升藥物（尤其是高值藥）可及性。
中青報(bào)·中青網(wǎng)記者 王林 來(lái)源：中國(guó)青年報(bào)
