一款創(chuàng)新藥從研發(fā)到商業(yè)化往往需要十幾年時(shí)間。成立僅四年半，已擁有十幾個(gè)領(lǐng)先的CAR-T(一種細(xì)胞免疫療法)在研產(chǎn)品，五項(xiàng)產(chǎn)品進(jìn)入臨床試驗(yàn)，其中包括國際首創(chuàng)的三項(xiàng)實(shí)體腫瘤CAR-T臨床研究。科濟(jì)生物一次次令人驚艷的成績的背后，是創(chuàng)始人李宗海二十年的壯志與十余年的專業(yè)積累。
由于其卓越的轉(zhuǎn)化研究成就，5月15日，李宗海成為上海市青年科技杰出貢獻(xiàn)獎(jiǎng)的獲獎(jiǎng)?wù)咧弧Ｋ瑫r(shí)是科濟(jì)生物醫(yī)藥(上海)有限公司創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官及首席科學(xué)家，也是上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院教授、博士生導(dǎo)師，以及上海市腫瘤研究所癌基因及相關(guān)基因國家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室研究員。
近兩年，全球卷起了一場CAR-T細(xì)胞免疫治療熱潮，其基本原理是通過基因修飾，利用病人自身的免疫細(xì)胞來清除癌細(xì)胞。目前，世界上對(duì)CAR-T的成功應(yīng)用多集中在血液腫瘤上，其中對(duì)白血病的總治療緩解率已達(dá)80%以上。然而，占所有腫瘤90%以上的實(shí)體瘤領(lǐng)域卻有難題一直難以攻克。“血液瘤好比散兵游勇，分散在血液里，相對(duì)而言容易被攻擊和清除；而實(shí)體瘤則像據(jù)守于碉堡里的頑敵，是‘團(tuán)伙作戰(zhàn)’，攻克‘碉堡’相對(duì)于攻克‘散兵’而言困難許多。”李宗海博士說。
李宗海十年前開始決定專注于CAR-T藥物的研發(fā)。李宗海和團(tuán)隊(duì)在全球第一個(gè)驗(yàn)證了GPC3蛋白是理想的肝癌治療靶點(diǎn)。從找到GPC3到實(shí)驗(yàn)證明，他們只用了幾周時(shí)間，但為了這幾周，45歲的李宗海已經(jīng)積累了十幾年。
今年三月，由李宗海領(lǐng)銜、科濟(jì)生物申報(bào)的治療GPC3陽性實(shí)體腫瘤CAR-T臨床試驗(yàn)獲得了國家藥品監(jiān)督管理局藥審中心的批準(zhǔn)許可，這是我國第一項(xiàng)釆用CAR-T細(xì)胞治療肝細(xì)胞癌的注冊(cè)臨床試驗(yàn)。該臨床試驗(yàn)的獲批，不僅意味著我國CAR-T細(xì)胞免疫治療在實(shí)體瘤領(lǐng)域的重大突破，還為實(shí)體瘤癌癥患者帶來了生的希望。
回顧腫瘤治療歷程，2010年以前的治療方式包括手術(shù)、化放療以及直接靶向腫瘤的單克隆抗體/小分子藥物等，但療效不甚理想，結(jié)果往往人財(cái)兩空。如何開發(fā)更有效的腫瘤治療藥物，正是李宗海想要做的。
身為醫(yī)者，眼看身邊的至親因罹患癌癥去世卻束手無策，“就想在有生之年做點(diǎn)事，雖然也不知道能走到什么階段，但總要去嘗試一下治療腫瘤。”李宗海回顧二十二年前的心境，“不知道能不能成功，但我想至少努力過，總能做出點(diǎn)有價(jià)值的東西。”彼時(shí)，他從中國第一所中外合辦、曾享有“南湘雅、北協(xié)和”盛譽(yù)的中南大學(xué)湘雅醫(yī)學(xué)院(原湖南醫(yī)科大學(xué))的本科畢業(yè)，有股無知者無畏的少年勁。
碩士期間，李宗海在湘雅醫(yī)學(xué)院從事腫瘤方面的基礎(chǔ)性研究，然而他認(rèn)為距離自己想要濟(jì)世救人的愿望還很遙遠(yuǎn)。直到2002年，他進(jìn)入上海市腫瘤研究所，師從中國癌癥基因治療奠基人之一——顧健人院士攻讀博士學(xué)位，踏上了基因治療的征途。談及成立公司的初衷，李宗海說，“打造這個(gè)平臺(tái)的愿望只有一個(gè)，就是治愈病人。”
“新藥研發(fā)十年磨一劍，必須爭分奪秒！”這句話，李宗海常掛在嘴上。在攻讀博士的三年里，李宗海做了七個(gè)課題。為了節(jié)省時(shí)間，他寧愿在離單位幾步之遙的地方租房，也沒有選擇數(shù)十分鐘路程的福利分房——在他看來，“時(shí)間能省一點(diǎn)是一點(diǎn)”。這數(shù)十載的分秒必爭，為其換來了近80篇論文和120件專利。
近年來，李宗海領(lǐng)銜創(chuàng)業(yè)團(tuán)隊(duì)已開發(fā)了10余個(gè)原創(chuàng)性候選CAR-T產(chǎn)品，覆蓋了肝癌、肺癌、胃癌、胰腺癌、膠母細(xì)胞瘤、食管癌等大多數(shù)復(fù)發(fā)性、難治性惡性腫瘤，多個(gè)產(chǎn)品為國際同靶點(diǎn)首創(chuàng)，躋身世界CAR-T細(xì)胞免疫治療領(lǐng)域前列。考慮到廣大病患的迫切需求，李宗海希望，CAR-T藥物的臨床研究能夠更快推進(jìn)，力爭到2021年實(shí)現(xiàn)第一個(gè)CAR-T產(chǎn)品在國內(nèi)外申請(qǐng)上市。同時(shí)，他希望通過自己的努力，能讓更多患者有藥可吃，吃得起藥。
