諾西那生鈉注射液是一種反義寡核苷酸（ASO），選用Ionis的特有反義科研開發，致力于用以醫治因SMN1遺傳基因（坐落于性染色體5q）突然變化或缺少，導致SMN蛋白質欠缺，從而造成的SMA。諾西那生鈉注射液能夠改變SMN2前mRNA的剪輯，進而提升詳細長短SMN蛋白質的造成。
ASO是一種生成的多肽鏈挎包，能夠用于可選擇性地融合總體目標RNA并調整基因的表達。根據應用此項技術性，諾西那生鈉注射液早已被證實能夠提升SMA病人中詳細長短SMN蛋白質的總數。
諾西那生鈉注射液根據鞘內注射給藥，立即將藥品傳至脊神經周邊的腦組織（CSF）中，更是SMA客戶因SMN蛋白質水準不夠，造成運動神經元出現退行性病變的位置。
常見問題：
脊髓性肌萎縮癥（SMA）嬰幼兒及青少年患者受疾病影響各不相同，發病時間、癥狀、特征及嚴重程度也因人而異。SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，也是造成嬰幼兒死亡的主要遺傳病之一。患兒身體近端肌肉，如肩部、大腿和骨盆，可能出現進行性肌無力，導致無法爬行、行走、獨坐及控制頭部，還可能影響呼吸和吞咽能力。
現代人生活水平高，健康意識也強，稍微有一點不舒服，就喜歡去醫院做個檢查， 然后開一些藥。但是，有很多病聽起來很嚇人，其實都是不用治療的，大家不再花冤枉錢！飯后燒心：吃花
立秋后秋燥襲來，不少人感覺身體干燥。那么怎么對付秋燥？12樣日常美食煮一煮也能有好的效果。一、水煮香菜做法：把香菜洗凈，切成小段后清水煮沸即可。1洗腎排毒把香菜切
秋葵，在我國江西省的萍鄉以及南方地區有種植，是錦葵科秋葵屬植物，脆嫩多汁，滑潤不膩，香味獨特，被譽為人類最佳的保健蔬菜之一，主要有利咽、通淋、下乳、調經等功效，主治咽喉腫痛，小便
平時要養生、不是老了再養生許多人認為養生是老人的事，年輕時無須養生。其實，養生要從娃娃抓起，正如機器要從新時保養。一旦零件有損，養生為時已晚，效果必將大打折扣。沒病多檢
血液是滋養身體的源泉，它流遍全身的組織和器官。但隨著年齡的增長，血液中也會出現一些“垃圾”，如果它們不能被及時“清理”，就會造成血液不清潔，變得黏稠，流通不順暢，從而影響健康。這時，不妨通過一些