中新網(wǎng)北京1月14日電 (記者 孫自法)記者從中國(guó)原創(chuàng)治療阿爾茨海默病新藥甘露特鈉膠囊(商品名“九期一”)的藥企綠谷(上海)醫(yī)藥科技有限公司獲悉，該公司1月13日收到美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)書面通知，已批準(zhǔn)“九七一”(英文名：Sodium Oligomannate，代號(hào)：GV-971)開展治療帕金森病的國(guó)際多中心二期臨床試驗(yàn)(IND159315)，該批準(zhǔn)自2021年12月16日起正式生效。
帕金森病是繼阿爾茨海默病之后第二大常見(jiàn)的神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，“九七一”此次獲批國(guó)際多中心二期臨床試驗(yàn)，將是一項(xiàng)為期36周的多中心隨機(jī)、雙盲、安慰劑平行對(duì)照試驗(yàn)及36周的開放延展期治療，計(jì)劃納入300例早期帕金森病患者為臨床試驗(yàn)對(duì)象，在北美和亞太地區(qū)的30家臨床中心開展，以評(píng)估“九七一”治療早期帕金森病的療效和安全性。
綠谷醫(yī)藥研究團(tuán)隊(duì)介紹說(shuō)，帕金森病發(fā)病機(jī)制至今未有定論，但普遍認(rèn)為其與α-突觸核蛋白聚集、神經(jīng)炎癥以及氧化應(yīng)激、線粒體功能障礙有關(guān)。近幾年越來(lái)越多研究表明，腸道菌群與帕金森病的發(fā)生發(fā)展高度關(guān)聯(lián)。“九期一”是全球首款靶向腦腸軸的治療阿爾茨海默病藥物，通過(guò)調(diào)節(jié)腸道菌群，減少菌群異常代謝產(chǎn)物，從而減輕腦內(nèi)神經(jīng)炎癥。
在此基礎(chǔ)上，該研究團(tuán)隊(duì)基于神經(jīng)退行性疾病共性病理機(jī)制，開展“九期一”治療帕金森病的臨床前研究，從中發(fā)現(xiàn)，該藥物可以調(diào)節(jié)腸道菌群失衡，抑制α-突觸核蛋白的聚集，減少腸道與腦內(nèi)α-突觸核蛋白的沉積，減輕神經(jīng)炎癥并保護(hù)多巴胺能神經(jīng)元，改善運(yùn)動(dòng)和非運(yùn)動(dòng)癥狀。
據(jù)了解，“九期一”于2019年11月通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局審批上市，用于輕度至中度阿爾茨海默病，改善患者認(rèn)知功能。2020年4月，“九期一”國(guó)際多中心三期臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)，目前進(jìn)展順利，已相繼獲得美國(guó)、加拿大、中國(guó)、澳大利亞、法國(guó)、捷克等10個(gè)國(guó)家/地區(qū)藥品管理局批準(zhǔn)，全球啟動(dòng)154家臨床中心，完成949例患者篩選，隨機(jī)入組292例受試者。該試驗(yàn)計(jì)劃在2025年全部完成，并于之后開展海外新藥注冊(cè)上市工作。
同時(shí)，基于良好的安全性和臨床療效，“九期一”上市后相繼被納入各大臨床醫(yī)學(xué)權(quán)威的診療指南當(dāng)中，包括《阿爾茨海默病診療規(guī)范(2020年版)》《卒中后認(rèn)知障礙管理專家共識(shí)2021》《阿爾茨海默病腦健康營(yíng)養(yǎng)干預(yù)專家共識(shí)》《精神障礙診療規(guī)范(2020年版)》《認(rèn)知障礙疾病診療中心規(guī)范化建設(shè)白皮書》《中國(guó)老年期癡呆防治指南》。2021年12月，“九期一”被首次納入國(guó)家醫(yī)保目錄。
帕金森病作為常見(jiàn)的神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，臨床表現(xiàn)主要包括靜止性震顫、運(yùn)動(dòng)遲緩、肌強(qiáng)直和姿勢(shì)步態(tài)障礙，同時(shí)可伴有抑郁、便秘和睡眠障礙等非運(yùn)動(dòng)癥狀，對(duì)患者的生活質(zhì)量、日常功能造成影響。據(jù)統(tǒng)計(jì)，全球現(xiàn)有約1000萬(wàn)帕金森病患者。(完)
