此前，互聯網廣為流傳“醫治罕見病‘脊髓性肌萎縮癥’專用藥物需‘70萬元一支’高價，且中國價錢遠超海外”引起社會發展關心。“脊髓性肌萎縮癥”是什么病？為什么藥價這般價格昂貴？該藥在世界各國銷售市場確實市場價差距嗎？

　　脊髓性肌萎縮癥是什么病

據我國少年兒童醫學中心、北京市兒童醫院神經內科主任醫生呂俊蘭詳細介紹，脊髓性肌萎縮癥（SMA）對少年兒童是一種致命性病癥，一般有80%的Ⅰ型患者不可以活過兩歲；Ⅱ型患者走動艱難且常伴隨比較嚴重的肺炎并發癥；Ⅲ型盡管不容易危害使用壽命，但患者會全身無力，給其與家庭導致極大的病癥壓力和精神痛苦。

湖南省兒童醫院神經內科副主任醫師吳麗文稱，這類病癥以脊髓和下腦干中運動神經元轉性、遺失為特點，是一種遺傳神經系統全身肌肉病癥類的罕見病。

權威專家表明，在我國SMA在新生嬰兒中患病率約為1/6000到1/10000，現階段約有SMA患者三萬多位，但新生嬰兒中的發病遺傳基因帶上率約為1/50，危險因素很高，因而開展規模性產前篩查十分關鍵。

　　諾西那生鈉注射液是什么藥

醫生介紹，諾西那生鈉注射液是寶寶、少年兒童和成年人5q型脊髓性肌萎縮癥的反義核苷酸醫治藥品，也是中國首例獲準治療脊髓性肌萎縮癥的進口藥品。醫師根據鞘內注射（根據腰穿將藥品注入到身體）的方法，給患者服藥。

吳麗文告知新聞記者，患者在診斷后需盡快服藥：第一年必須注入6次藥品，頭2個月需注入4針；以后每4個月需注入1針。

吳麗文說，一部分患者在注入服藥后，健身運動工作能力有一定水平修復。湖南省一名兩歲11個月大的患者諾諾2020年五月剛開始注入該藥，現階段已注入4次。醫治后，諾諾的健身運動工作能力獲得不錯修復。

“從醫治上而言，諾西那生鈉注射液確實有效，但并不可以徹底反轉病況。”呂俊蘭提示稱。

　　此藥為什么那么貴

新聞記者掌握到，諾西那生鈉注射液于今年被準許進口發售，現階段未納入醫療保險，由患者自付擔負。在中國，該藥每企業價錢為69.97萬余元。

依據今年新修訂的藥品管理法，藥價已不由政府部門標價，而以市場調節主導，根據醫療保險集中化招標采購來充分發揮。南開大學法學院副院長、藥品法權威專家宋華琳說，罕見病患者總數少，具備臨床醫學可變性，因而藥物研發成本增加，藥物價格比較貴。某些藥企通常因為技術性領跑得到標價優點影響力，這并不一定違背在我國反壟斷法或藥品監管有關相關法律法規。

他覺得，罕見病進醫療保險屢次引起關心的深層次緣故，是因為現階段醫保類型能包含的罕見病類型比較有限，且在我國目前商業醫保仍尚需健全，罕見病患者的診療要求無法徹底考慮。

　　聚焦點

　　該藥在世界各國銷售市場是不是市場價差距

互聯網傳聞該藥“在澳大利亞市場價僅41美金，折合RMB280元”“去日本幾近完全免費”，合稱“大家的醫院門診爆利竟然來到這般駭人聽聞的水平”等。

記者調查發覺，據加拿大藥品褔利方案（PBS）網顯示信息，一般患者服藥付款41美金每企業，但該藥物的政府采購價錢為11萬澳元每企業。

另據新聞記者掌握，日本國前不久將有關藥品納入醫療保障范疇，患者只需按本國總體醫保政策擔負相對性便宜的花費。但該藥品自身仍為高價藥。

新聞記者還發覺，全世界將該藥納入公費醫療保險的我國比較有限。在國外，該藥每支市場價12.5萬美元。在澳大利亞，一位本地住戶告知新聞記者，任職企業為其選購了商業保險以后，應用該藥也需自付付款5700多美元每企業，并不劃算。據了解，絕大多數歐洲各國未將其納入公費醫保范圍。

　　權威專家

　　怎樣緩解罕見病患者醫療費工作壓力

權威專家表明，因罕見病患病率低，藥物使用量非常少，價格比較貴一一納入帶量采購完成減價難度系數很大。怎樣緩解這類患者的醫療費工作壓力，現階段仍是個難點。

新聞記者掌握到，今年我國初中級衛生保健慈善基金會起動了“脊活新生兒-脊髓性肌萎縮癥SMA患者支援新項目”，為合乎項目申請標準的患者提供援助藥品。患者親屬能夠 申請辦理報名參加支援新項目，第一年大約能以140萬余元價錢注入6支售價每支70萬元的藥品。

呂俊蘭、吳麗文等權威專家表明，期待相關部門可以科學研究方法，根據醫療保險等綜合性方式進一步緩解此病患者的診療壓力。改進罕見病患者醫治與存活情況必須我國、社會團體、定點醫療機構和患者共同奮斗。

宋華琳覺得，針對患病率極低，診療費用非常高的罕見病，應采用多種渠道援助，如考慮到給予醫療救助和重點援助，創建專項基金等。他提議，各省市可依據本身社會經濟發展趨勢水準、醫保基金結余和罕見病病發醫治等狀況，明確該省納入醫療保障范疇的罕見病病種。

在日本生活工作中的楊女士告知新聞記者，本地一部分住戶和權威專家對將價錢非常高的該藥納入醫療保障表明了憂慮和不滿意，覺得這將威協確保經費預算的均衡與安全性，占用別的病發更廣、要求更急切的病種被納入保障機制的機遇。

多位權威專家覺得，高價位罕見病藥造成有其獨特性，現階段不論是用集中采購交涉還是納入醫療保險方法，促進其減價均有實際艱難。

湖南省衛生行政部門有關責任人表明，先前一些罕見病服藥難題得到取得成功處理，是由于在我國人口數量大，一部分病種的罕見病患者并不“少見”，醫療保險單位能夠 運用以量換價等價錢交涉方式，促使公司減價，與現行標準保障制度產生共同利益。但從長久看來，也有許多罕見病新藥臨床總產量少，難以討價還價。因而真實處理罕見病服藥難、服藥貴的難題，必須積極主動發展趨勢商業保險，開發利用公益慈善、援助等社會資源為患者減負，相關部門還應加速仿制藥產品研發和一致性評價，從源頭上提升有關藥物的可及性。據新華通訊社