國務院總理李克強2月11日主持召開的國務院常務會議決定，對罕見病治療藥物給予增值稅優惠，從3月1日起，對首批21個罕見病藥品和4個原料藥，參照抗癌藥對進口環節減按3%征收增值稅，國內環節可選擇按3%簡易辦法計征增值稅。

“這釋放出一個強烈信號，國家希望激勵國外罕見病治療藥物盡快進入我國，解決患者用藥可及性的問題。”罕見病發展中心（CORD）創始人兼主任黃如方說，除藥品降價外，一系列政策思路變化所帶來的連鎖反應同樣令人鼓舞。

減稅 政策紅包促藥物降價

在黃如方看來，罕見病治療藥物獲得增值稅優惠是驚喜，也在意料之中，“去年國家出臺抗癌藥降稅、進入醫保目錄等一系列提升藥物可及性的政策后，我們就有預感，下一階段罕見病患者用藥會得到更多支持。”

罕見病是一大類散落在各個疾病系統的不同疾病的總稱。由北京大學第一醫院教授、北京醫學會罕見病分會主任委員丁潔和北京醫學會罕見病分會副主任委員王琳主編，中國醫藥科技出版社出版的《中國罕見病研究報告（2018）》指出，罕見病定義不用以確診疾病，而主要用于政策劃分患者人群、規劃政策制定的方向。

在我國，罕見病涉及病種較多。山東省罕見疾病防治協會曾聯合其他7個省份的科研機構，對近百家三甲醫院的住院病例開展流行病學調查，發現醫院近10年收治罕見病患者405589例，占住院病人總數的2.27%，確診患者涉及952種罕見病。有數據顯示，中國罕見病群體規模超過2000萬人。

我國罕見病患者面臨診斷和用藥的雙重困境。據了解，目前僅少數罕見病有治療藥品，且治療費用昂貴。我國一項針對142類罕見病群體的生存調查顯示，罕見病患者全年醫療費用是個人年收入的3倍、家庭年收入的1.9倍。

近年來，我國對罕見病群體予以更多的關注。今年1月1日起，我國對706項商品實施進口暫定稅率，青霉胺、吡非尼酮、利魯唑、波生坦等罕見病藥品原料藥稅率降低為零。此次罕見病藥物再獲增值稅優惠，對患者來說，無疑是又一個利好消息。

“藥價由研發和生產等成本以及稅收等其他因素共同構成。政策給出的降稅幅度較大，最終將體現為罕見病藥物價格一定程度的降低。”杭州泰格醫藥科技股份有限公司政策法規事務副總裁常建青認為，享受到政策紅利的也不只有跨國藥企，所有在中國銷售罕見病藥物的企業均能獲益。一位業內人士也告訴記者，降稅舉措有利于國內研發生態系統改善，將促使更多企業在中國進行研發創新。

審評 綠色通道加速新藥上市

得益于藥品醫療器械審評審批制度改革，包括罕見病群體在內的中國患者能更快更好地用上新藥好藥。

在我國2018年獲批的48個新藥中，注射用重組人凝血因子VIII、依庫珠單抗注射液、艾美賽珠單抗注射液和司來帕格片等多個藥物為罕見病治療藥物。其中，注射用重組人凝血因子Ⅷ已于今年1月上市。

泰格醫藥代理了依庫珠單抗注射液的進口注冊申報。該藥物用于治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥和非典型溶血性尿毒癥綜合征，其注冊申請在2017年6月22日被受理，同年7月11日便已出現在擬納入優先審評的公示名單中。“加速審評對罕見病藥物進口的助力非常大，現在審評最快的就是罕見病藥物等臨床急需藥物。”常建青說。

事實上，罕見病藥物快速獲批的背后是眾多政策的支撐。2017年12月，原國家食品藥品監管總局發布《關于鼓勵藥品創新實行優先審評審批的意見》，將罕見病治療藥物納入優先審評范圍。2018年5月以來，《關于優化藥品注冊審評審批有關事宜的公告》《第一批罕見病目錄》等文件的發布，為罕見病藥物的研發和注冊提供了指導。國家藥監局和國家衛健委聯合發布的《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》及申報資料要求，更是明確藥審中心建立專門通道，對罕見病治療藥品，在受理后3個月內完成技術審評。

“國家藥監部門的一系列政策，讓進口藥品降低注冊成本并加快上市，從而讓患者能盡快用上新藥好藥。”黃如方評價說，結合近期的降稅政策來看，國家釋放的信號已經十分明確，要解決“從零到一”的問題，確保罕見病患者先用上藥，未來藥物的市場準入、醫療保障和支付等問題都會逐步解決。

這一信號已經被跨國藥企捕捉。常建青介紹，2018年以來，泰格醫藥收到的罕見病藥物代理業務呈增長趨勢。但她也表示，進一步加強對外宣傳，能更快更廣泛地讓國外企業知曉中國新政策。她說：“我最近在藥物信息協會(DIA)歐洲年會上介紹了中國的政策法規變化，會后就有聽眾來咨詢我國罕見病藥物加快審評的相關政策。當然，中國的相關激勵性政策要廣泛傳播出去，可能還需要一段時間。”

研發 中國力量正在崛起

黃如方所在的罕見病發展中心作為一個患者組織，連接著藥企、醫院和患者，往往有企業會通過該組織尋找臨床試驗的受試者。

他敏感地察覺到，去年以來前來接洽的企業明顯增多。“很多國外藥品希望能進入中國，我國企業也在加強相關藥物研發。”他的語氣中有難掩的欣喜。

黃如方和他的伙伴們也積極做好溝通協調工作，將患者的訴求傳遞給企業。“我個人非常鼓勵罕見病患者參與到相關研究中去。”黃如方解釋道，如果臨床試驗的藥物在國外已上市，其安全性和有效性有所保障，罕見病患者能通過參與試驗盡快用上藥；如果是新藥開發，可能有一定的風險，但患者還是要積極參與。“研發罕見病藥物的企業本來就少，如果有研發項目，我們要積極地支持和配合。”他補充道。

中辦、國辦出臺的《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》明確，要支持罕見病治療藥品醫療器械研發。國家重大新藥創制科技重大專項2018年度課題申報指南將罕見病治療急需藥物納入“臨床急需藥品研發”一項中，且該項不限制課題數。

我國本土企業也在為改變中國罕見病的治療格局而努力前行。據悉，麗珠醫藥的注射用丹曲林鈉已經進入臨床試驗階段，北海康成也將于今年提交公司首個罕見病適應證的臨床試驗申請。

受訪對象不約而同地指出，要進一步促進罕見病藥物研發，國家政策的支持力度還需加強。“從宏觀上來看，所有罕見病相關問題的解決都要政策先行。”黃如方表示，罕見病藥物的市場規模較小，在無利可圖的情況下，企業連仿制的積極性都沒有。

“企業要有合理的回報，才有可能繼續投入到新藥的研發中。”常建青表示，罕見病藥物的研發難度大、成本高，但用藥群體卻相對較小，需要專項基金資助、知識產權保護、審評審批提速、稅收優惠和支付等系統性政策的進一步激勵。（記者　落楠）