近日，首都醫(yī)科大學附屬北京天壇醫(yī)院在“2025 年神經(jīng)病學中心年會”上宣布成立“天壇罕見神經(jīng)疾病臨床與轉(zhuǎn)化中心”，并與北京腦科學與類腦研究所、達爾文生物等 3 家頂尖機構(gòu)簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議。這一舉措是我國在神經(jīng)疾病領(lǐng)域“臨床—科研—產(chǎn)業(yè)”全鏈條創(chuàng)新的關(guān)鍵一步，為眾多神經(jīng)系統(tǒng)罕見病患者帶來了新的希望。
神經(jīng)系統(tǒng)罕見病雖名為“罕見”，卻影響著全球數(shù)千萬家庭。我國作為人口大國，罕見病患者總數(shù)超 2000 萬，神經(jīng)罕見病占比近三分之一。像肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）、多發(fā)性硬化、視神經(jīng)脊髓炎、脊髓性肌萎縮癥、脊髓小腦性共濟失調(diào)等疾病，不僅給患者帶來巨大的痛苦，也讓無數(shù)家庭陷入困境。而我國神經(jīng)罕見病專科醫(yī)生不足百人，醫(yī)患比例缺口達百倍以上，許多患者輾轉(zhuǎn)多地仍無法確診。
天壇醫(yī)院依托國家神經(jīng)疾病醫(yī)學中心的資源優(yōu)勢，整合 45 年神經(jīng)病學發(fā)展積淀，成立“罕見神經(jīng)疾病臨床與轉(zhuǎn)化中心”，構(gòu)建“臨床診療—實驗研究—產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化”三位一體的創(chuàng)新體系，以“縮短診斷周期、突破治療瓶頸、加速創(chuàng)新轉(zhuǎn)化”為目標，致力于攻克罕見病診療難題，為患者帶來曙光。
其中，達爾文生物公司作為國家神經(jīng)中心漸凍癥與神經(jīng)修復(fù)聯(lián)合實驗室的共建方，聯(lián)合實驗室轉(zhuǎn)化成果目前已經(jīng)展開多種疾病的臨床研究，其中有多項罕見神經(jīng)疾病。從前期揭盲的數(shù)據(jù)來看，這些成果有望為罕見神經(jīng)疾病患者帶來新的希望。
