“唯有持續深化基礎與轉化研究融合，才能不斷推動血液學科高質量發展，讓更多血液疾病患者迎來治愈希望，為全球血液學科發展貢獻中國智慧與中國方案。”中國工程院院士、中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）所院長、細胞生態海河實驗室常務副主任程濤近日在第六屆中國血液學科發展大會上表示。
此次大會是“十五五”規劃開局之年我國血液學科的盛會，眾多學者參會作報告，展示了我國血液學科在基礎研究與臨床轉化領域取得的成果。
源頭創新領跑國際
基礎研究是血液學科發展的源頭活水。2020年，程濤提出“血液生態”理念，將血液系統從傳統靜態研究范式轉向動態關聯的系統認知，為多學科交叉研究奠定理論基礎。如今，這一理念已落地生根，助力我國在造血發育、造血穩態維持等基礎研究領域躋身國際前沿，特別是在造血干細胞移植機制解析、起源與分化等方向居于全球第一方陣。
“在疾病機制研究方面，我國學者持續突破。”中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）副所院長張磊介紹，針對免疫性血小板減少癥，其科研團隊發現CD38單克隆抗體等潛在新靶點，為難治復發患者帶來新希望。
此外，單細胞時空多組學技術的應用，構建起中國大人群免疫細胞多組學隊列，實現從基因到病理模型的多模態數據融合，為精準診療提供支撐。統計數據顯示，2020—2024年，我國血液病領域SCI論文總數達25058篇，較上一個五年增長2.18倍，研究實力顯著提升。
臨床轉化落地見效
血液學科基礎研究突破正加速轉化為臨床實效。例如，張磊團隊參與研發的血友病B基因治療藥物“信玖凝”，成為亞洲首款無條件上市的基因治療藥物，為患者帶來福音。中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）副所院長施均介紹，地中海貧血基因治療同樣取得重大進展，慢病毒載體與CRISPR-Cas9技術使90%以上患者實現臨床治愈，相關研究有望于2026年進入二期臨床試驗。
與此同時，政策紅利與協同機制為基礎研究轉化持續賦能。目前，中國血液病專科聯盟已吸納167家成員單位，推動優質資源下沉。“十四五”期間，我國血液病領域專利授權量增長6倍，28種創新藥上市，866項臨床試驗項目落地，形成“基礎研究—專利保護—臨床轉化—產業落地”的全鏈條創新模式。程濤特別提到，國務院頒布的《生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》（即“818號令”）將于今年5月1日實施，這將為細胞和基因治療產業健康發展提供堅實的制度保障。
面向未來，程濤提出，將聚焦前沿技術攻關，爭創國家血液生物樣本庫，建立多中心隊列與大數據中心；加強人工智能與血液學融合，推進人工智能輔助病理診斷研發；拓展“大血液”研究范疇，將血液學優勢延伸至心血管、自身免疫性疾病等領域。
此次會議還發布了2025年度血液學領域重要信息、2025年度中國血液學十大研究進展評選結果。與會學者表示，從基礎研究的“源頭創新”到臨床轉化的“落地見效”，從單一學科發展到“政產學研用”生態共榮，中國血液學科將以高質量發展賦能健康中國建設。
