1月5日下午，國(guó)家唯一針對(duì)塵肺病（肺纖維化）在研的1.1類(lèi)新藥鹽酸替洛肟生產(chǎn)商伯克生物在京宣布啟動(dòng)Ⅱ期臨床試驗(yàn)。據(jù)悉，該藥在國(guó)家科技攻關(guān)基金和“863計(jì)劃”支持下，于2005年在北醫(yī)三院?jiǎn)?dòng)Ⅰ期臨床研究，進(jìn)行了藥代動(dòng)力學(xué)及耐受性臨床研究，并于2010年完成Ⅰ期臨床研究獲得總結(jié)報(bào)告。目前該藥已經(jīng)進(jìn)入Ⅱ期臨床試驗(yàn)研究階段，參加臨床試驗(yàn)的塵肺患者還在招募中。
塵肺病：我國(guó)最嚴(yán)重的職業(yè)病
我國(guó)是世界上塵肺危害最嚴(yán)重的國(guó)家之一，塵肺病是我國(guó)最嚴(yán)重的職業(yè)病，其特點(diǎn)是發(fā)病率高，病人肺部發(fā)生嚴(yán)重的纖維化病變，呼吸困難和影響勞動(dòng)力，即使脫離工作現(xiàn)場(chǎng)，病變?nèi)岳^續(xù)進(jìn)展。國(guó)家衛(wèi)計(jì)委發(fā)布的《2014年全國(guó)職業(yè)病報(bào)告》顯示，塵肺病依舊位列我國(guó)職業(yè)病之首，占比近九成，病死率超過(guò)20%，被稱為職業(yè)病的“頭號(hào)殺手”。塵肺病又以煤工塵肺、矽肺最為嚴(yán)重，塵肺病患者中有半數(shù)以上為煤工塵肺。從行業(yè)分布看，煤炭開(kāi)采和洗選業(yè)、有色金屬礦采選業(yè)和開(kāi)采輔助活動(dòng)行業(yè)的職業(yè)病病例數(shù)較多，共占全國(guó)報(bào)告職業(yè)病例數(shù)的62.52%。但有關(guān)專(zhuān)家調(diào)查發(fā)現(xiàn)，能夠做職業(yè)病診斷并在疾控中心登記的，僅為塵肺病患者的10%～20%。
截止目前，據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)全國(guó)有750萬(wàn)塵肺病患者，根據(jù)有關(guān)部門(mén)的粗略估算，我國(guó)每年因職業(yè)病、工傷事故產(chǎn)生的直接經(jīng)濟(jì)損失過(guò)千億。鑒于塵肺病是我國(guó)最嚴(yán)重的職業(yè)病，塵肺病患者眾多，但國(guó)內(nèi)外尚無(wú)一種經(jīng)批準(zhǔn)上市的、延緩和阻斷塵肺病進(jìn)展的有效治療藥物，因此，迫切需要尋找高效、低毒、使用方便的治療塵肺病的藥物。
塵肺病：不能呼吸的痛
塵肺病是由于長(zhǎng)期吸入大量細(xì)微粉塵而引起的以肺組織纖維化為主的臟器致殘性疾病，普遍癥狀是胸悶、胸痛、氣短、咳嗽、全身無(wú)力，重者喪失勞動(dòng)能力，甚至不能平臥，連睡覺(jué)都得采取跪姿，最后因肺功能衰竭，呼吸困難跪著而死，其狀之慘，令人目不忍睹。
矽肺又稱硅肺，是塵肺中最為常見(jiàn)的一種類(lèi)型，是由于長(zhǎng)期吸入大量游離二氧化硅粉塵所引起，以結(jié)節(jié)性肺纖維化為主要病變的疾病，表現(xiàn)為慢性進(jìn)行性勞力性呼吸困難和肺功能障礙。矽肺是塵肺中最常見(jiàn)、進(jìn)展最快、危害最嚴(yán)重的一種類(lèi)型。我國(guó)每年有為2萬(wàn)例左右的塵肺新患者出現(xiàn)，尚無(wú)有效的治療藥物。
塵肺病不僅使患者承受身心痛苦，而且使患者逐漸喪失勞動(dòng)能力，給患者個(gè)人、家庭和社會(huì)帶來(lái)沉重負(fù)擔(dān)。
伯克生物:加快新藥臨床試驗(yàn)
近幾年，越來(lái)越多的人關(guān)注到塵肺病患者這一特殊群體，國(guó)家也出臺(tái)了相應(yīng)的舉措。2017年1月，國(guó)家十部委聯(lián)合發(fā)布了《關(guān)于加強(qiáng)農(nóng)民工塵肺病防治工作的意見(jiàn)》；12月13日，國(guó)家衛(wèi)計(jì)委發(fā)布《關(guān)于成立國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委塵肺病診療專(zhuān)家委員會(huì)的通知》，決定成立國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委塵肺病診療專(zhuān)家委員會(huì)。
在塵肺防治藥物研究方面，我國(guó)處于領(lǐng)先地位。由于政府的高度重視，開(kāi)發(fā)單位投入了研究力量篩選了大量化合物和中草藥，試驗(yàn)用藥曾有克矽平、漢防己甲素、磷酸羥基哌喹（抗矽一號(hào)）、有機(jī)鋁制劑等。這些藥物對(duì)提高人體抵抗力、改善癥狀、延緩病情有一定的作用。但這些藥物都有明顯的副作用，且漢防己甲素和抗矽一號(hào)均出現(xiàn)“反跳”現(xiàn)象。以上幾種藥均為試驗(yàn)使用，并未批準(zhǔn)生產(chǎn)上市。
鹽酸替洛肟是在篩選的1000多種化合物和中草藥中發(fā)現(xiàn)的對(duì)實(shí)驗(yàn)性矽肺具有明顯療效的一種藥物，且鹽酸替洛肟副作用小。該藥主要用于矽肺、煤工塵肺等疾病，鹽酸替洛肟是國(guó)家唯一的針對(duì)塵肺病（肺纖維化）在研的1.1類(lèi)新藥，江蘇伯克生物醫(yī)藥股份有限公司擁有全部知識(shí)產(chǎn)權(quán)，是唯一的研發(fā)與生產(chǎn)單位,中國(guó)疾病預(yù)防控制中心職業(yè)衛(wèi)生與中毒控制所聯(lián)合研制。
江蘇伯克生物醫(yī)藥股份有限公司由國(guó)家“千人計(jì)劃”特聘專(zhuān)家王飛博士于2010年6月創(chuàng)立，注冊(cè)資本1.18億元人民幣。研發(fā)管理團(tuán)隊(duì)61人，本科以上45人，其中6位海外高層次留學(xué)人才，博士8位，碩士7位。公司專(zhuān)注于創(chuàng)新藥物、功能食品、特醫(yī)食品和健康管理等四個(gè)領(lǐng)域中產(chǎn)品的研究、生產(chǎn)及銷(xiāo)售。
畢業(yè)于加州大學(xué)伯克利分校、獲得分子及細(xì)胞生物學(xué)博士學(xué)位的王飛博士，出身普通農(nóng)家，對(duì)塵肺農(nóng)民工群體十分關(guān)心：“在伯克利讀書(shū)期間，我從事過(guò)一個(gè)遺傳性肺囊腫性纖維化的基因治療研究。經(jīng)過(guò)反復(fù)調(diào)研，發(fā)現(xiàn)國(guó)內(nèi)外對(duì)塵肺新藥研究極少，發(fā)達(dá)國(guó)家沒(méi)有這個(gè)病，國(guó)內(nèi)大家都在忙著為富貴病研究藥，我的父親也曾經(jīng)是80年代進(jìn)城的農(nóng)民工，這些為國(guó)家現(xiàn)代化付出巨大的人群，如今居然沒(méi)有人愿意為他們開(kāi)發(fā)新藥。”
2016年夏天，王飛博士攜手公益組織“大愛(ài)清塵”，帶領(lǐng)近20人的調(diào)研小組，冒著酷暑，奔赴湖南省安化縣清塘鋪鎮(zhèn)，對(duì)八里村、羅洞村、龍坳坪、中石村、梧桐村等行政村的24戶塵肺病患者家庭進(jìn)行了實(shí)地調(diào)研、座談，了解他們的生活狀況、治療記錄、用藥類(lèi)別及效果、政策期待。
由于塵肺病治療費(fèi)用昂貴，大部分的窮苦農(nóng)民根本負(fù)擔(dān)不起。調(diào)查時(shí)一位患者告訴王博士：“發(fā)現(xiàn)的時(shí)候已經(jīng)是三期塵肺，我們真是治不起了。”說(shuō)著他拿起兩盒藥遞給王博士，“你看，這藥幾百塊錢(qián)一盒，只夠吃一個(gè)月，而且只能維持病情，這病是個(gè)無(wú)底洞。”
的確，塵肺病無(wú)藥可治，目前有的只是一些控制并發(fā)癥的適應(yīng)性的治療，沒(méi)有專(zhuān)門(mén)針對(duì)塵肺病的藥物。王飛博士介紹：“國(guó)內(nèi)目前正在研究治療塵肺病治療藥物的，也只有我們伯克生物。伯克生物是國(guó)內(nèi)唯一抗塵肺病新藥——鹽酸替洛肟的研發(fā)生產(chǎn)單位，目前已經(jīng)啟動(dòng)Ⅱ期臨床試驗(yàn)。我們正在加快臨床試驗(yàn)，與時(shí)間賽跑，讓塵肺病人早日有藥可治，給他們帶來(lái)希望！”
相關(guān)：II期臨床試驗(yàn)研究基地患者招募聯(lián)系方式
聯(lián)系方式
臨床試驗(yàn)· 招募條件
受試者須符合下列全部條件才可入選：
1) 年齡18-75歲，男女不限；
2) 根據(jù)病史及相關(guān)檢查，診斷為矽肺I期或II期的患者；
3) 用力呼氣容積（FVC）占預(yù)計(jì)值≥40%，且總一氧化碳彌散量（DLCO）占預(yù)計(jì)值≥30%，且安靜狀態(tài)下呼吸室內(nèi)空氣動(dòng)脈血氧分壓（PaO2）≥55mmHg；
4) 自愿簽署知情同意書(shū)。
受試者排除標(biāo)準(zhǔn)：
有以下情況之一者不能納入本試驗(yàn)：
1) 未脫離粉塵接觸者；
2) 未戒煙者，且應(yīng)用支氣管擴(kuò)張劑后第1秒用力呼氣容積（FEV1）/FVC <70%，F(xiàn)EV1占預(yù)計(jì)值%<50%者；
3) 活動(dòng)性結(jié)核病或其他感染性疾病急性期患者；
4) 未控制的支氣管哮喘；
5) 支氣管擴(kuò)張癥，范圍＞1個(gè)肺段；
6) 其他類(lèi)型塵肺病或間質(zhì)性肺疾病；
7) 嚴(yán)重不可逆的眼部疾病，如視野缺損、視網(wǎng)膜病變等；
8) 有自身免疫疾病或嚴(yán)重的神經(jīng)系統(tǒng)疾病者；
9) 心血管疾病，如下所列的任何標(biāo)準(zhǔn)：a. 入組前的6周內(nèi)出現(xiàn)3級(jí)高血壓，且治療后未得到控制(≥160/100mmHg)者；b. 入組前6個(gè)月出現(xiàn)急性心肌梗死者；c. 入組前6個(gè)月內(nèi)出現(xiàn)不穩(wěn)定型心絞痛者；
10) 合并肺動(dòng)脈高壓的患者；
11) 血紅蛋白≤90g/L或其他血液系統(tǒng)疾病的患者；
12) 肝腎功能異常：谷丙轉(zhuǎn)氨酶（ALT）或谷草轉(zhuǎn)氨酶（AST）>正常值上限2倍者，或血清肌酐（Cr）>正常值上限1.5倍者；
13) 癌癥患者；
14) 正在妊娠期或計(jì)劃妊娠的患者、哺乳期患者，或處于育齡期且試驗(yàn)期間以及試驗(yàn)結(jié)束后3個(gè)月內(nèi)不能采取足夠避孕措施的患者（足夠的措施指口服避孕藥、宮內(nèi)節(jié)育器及屏障措施）；
15) 精神疾病等不能配合完成研究的患者；
16) 入組前1個(gè)月內(nèi)接受抗肺纖維化治療，如服用吡非尼酮、雙芐基異喹啉類(lèi)生物堿（漢防已甲素）、聚乙烯嘧啶氮氧化物（克矽平）、磷酸喹哌、磷酸羥基喹哌、檸檬酸鋁；
17) 正在參加其他臨床試驗(yàn)者或3個(gè)月內(nèi)參加過(guò)其他藥物臨床試驗(yàn)者；
18) 研究者認(rèn)為不合適的其他情況。
