中國新聞網北京市8月28日電 (新聞記者 李亞南)武田中國28日公布，主打產品自主創新藥品瑞普佳(阿加糖酶α注射用濃溶液)經國家藥品監督管理局準許，用以診斷為法布雷病(α-半乳糖苷酶A缺乏癥)患者的長期性酶取代醫治。
據了解，瑞普佳(阿加糖酶α注射用濃溶液)是中國現階段引入的唯一的人源性酶替代療法，可產生長期性的心、腎維護并減緩病癥過程。
法布雷病是一種少見的X連鎖加盟遺傳溶酶體貯積病，患者身體新陳代謝物質三己糖?；手?GL3)不可以被裂化，在各機構和人體器官很多貯積，造成患者手和腳一般有燒灼一樣的劇烈疼痛感，并伴隨少汗、無汗和不排熱的病癥。伴隨著現病史進度，病癥會慢慢加劇并出現腎、心等人體器官變病，例如比較嚴重的腎功能衰竭乃至是尿毒癥，或腦卒中、心梗等心血管病發癥，如無法得到合理醫治將比較嚴重嚴重危害性命。
酶取代醫治被海外手冊/的共識強烈推薦為法布雷病的一線治療法。二零一三年版的中國Fabry病醫治專家共識中也談及：好幾個隨機對照及對外開放拓展臨床研究結果均顯示信息，酶取代醫治法布雷病可降低患者體細胞內GL3的堆積，緩解患者的肢端痛疼、消化道病癥，改進心肌肥厚，平穩腎臟功能，改進患者的生活品質和愈后。
上海交通大學醫科院附設瑞金醫院腎內科主任醫生陳楠專家教授表明：“法布雷病造成的人體器官損害基本上是不可逆的，如無法得到立即合理的醫治，患者的腎、心等關鍵人體器官會造成比較嚴重的作用危害和變病，嚴重危害性命。瑞普佳(阿加糖酶α注射用濃溶液)的功效早已有二十年的真實的世界數據驗證，將為中國法布雷患者產生大量的醫治挑選?！?/p>
以往，因為法布雷病知曉率低，且欠缺確診技術性和轉診方式，患者診斷時間必須長達數十年之久。現階段，中國絕大多數法布雷患者仍在接納對癥治療干涉，如止疼、腎透析、安裝心臟起搏器等，造成大部分患者控制不了病況，比較嚴重危害患者本人與家庭生活品質。2018，法布雷病位居由國家衛健委等五單位協同制訂的《第一批罕見病目錄》。
瑞普佳(阿加糖酶α注射用濃溶液)于二零零一年首先在歐盟國家得到 發售批準。截止今年4月，已在超出63個我國/地域發售。2018三月，瑞普佳(阿加糖酶α注射用濃溶液)遴選進到我國藥品監管局藥物審評中心公布的第二批臨床醫學急缺海外新藥名冊，根據專業安全通道的加快審評和審核，讓該國際性自主創新藥品造福中國患者。(完)
