今年以來(lái)，我國(guó)創(chuàng)新藥發(fā)展亮點(diǎn)頻頻：上半年，近40種1類(lèi)創(chuàng)新藥獲批上市，數(shù)量接近去年全年的48種；前5個(gè)月，創(chuàng)新藥海外授權(quán)交易總金額已達(dá)455億美元，其中三生制藥及其關(guān)聯(lián)公司刷新了國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥出海首付款紀(jì)錄。
創(chuàng)新藥一直備受關(guān)注，不僅因其可以通過(guò)全新的藥物靶點(diǎn)、作用機(jī)制或分子結(jié)構(gòu)，為治療重大疾病、罕見(jiàn)病等提供新的解決方案，也在于它能夠帶動(dòng)國(guó)內(nèi)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的整體發(fā)展，打破對(duì)進(jìn)口創(chuàng)新藥的依賴，降低患者用藥負(fù)擔(dān)。
然而，創(chuàng)新藥研發(fā)“道阻且長(zhǎng)”，其“從0到1”的原始創(chuàng)新及顯著的臨床價(jià)值、經(jīng)濟(jì)價(jià)值，使其被譽(yù)為“醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)皇冠上的明珠”。
上半年我國(guó)創(chuàng)新藥行業(yè)的快速發(fā)展，既源于藥企對(duì)科技創(chuàng)新的高強(qiáng)度投入，也與有力的政策扶持密切相關(guān)。近年來(lái)，我國(guó)推行藥品審評(píng)審批制度改革，建立適應(yīng)新藥準(zhǔn)入的醫(yī)保目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制，推進(jìn)醫(yī)保支付方式改革，為創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展提供了全鏈條支持。
同時(shí)要看到，雖然全球市場(chǎng)對(duì)中國(guó)創(chuàng)新藥的認(rèn)可度在不斷提高，但我國(guó)創(chuàng)新藥基礎(chǔ)研究仍相對(duì)薄弱，藥物研發(fā)仍以“跟隨式”創(chuàng)新為主，靶點(diǎn)同質(zhì)化現(xiàn)象嚴(yán)重，創(chuàng)新藥企業(yè)價(jià)格期待與醫(yī)保支付能力尚有差距。
創(chuàng)新藥要實(shí)現(xiàn)從“跟隨式創(chuàng)新”向“源頭創(chuàng)新”的躍遷，需要科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新相向而行。一方面，科研人員要聚焦藥物作用的新機(jī)制、新靶點(diǎn)、新的治療策略開(kāi)展基礎(chǔ)研究，加強(qiáng)創(chuàng)新藥研發(fā)源頭供給；另一方面，企業(yè)要差異化布局前沿藥物研發(fā)管線，搭建先進(jìn)技術(shù)平臺(tái)，加強(qiáng)藥物研發(fā)的工程化能力，加快商業(yè)化進(jìn)程。
前不久，東南大學(xué)與一家藥企完成一筆1.6億元的成果轉(zhuǎn)化，其成果的源頭便是科研團(tuán)隊(duì)10年前借助高通量篩選技術(shù)，在同行都不看好的環(huán)狀RNA中，發(fā)現(xiàn)一個(gè)能促進(jìn)缺血性卒中后腦修復(fù)的獨(dú)特分子。事實(shí)證明，當(dāng)另辟蹊徑的基礎(chǔ)研究、差異化的靶點(diǎn)出現(xiàn)時(shí)，不乏企業(yè)愿意跟進(jìn)，推進(jìn)臨床前研究、臨床試驗(yàn)和產(chǎn)業(yè)化落地。
推進(jìn)“源頭創(chuàng)新”，也應(yīng)為創(chuàng)新藥研發(fā)培育良好的生態(tài)土壤。比如，加大對(duì)種子期、初創(chuàng)期藥企的投資支持力度，對(duì)完成關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)且有應(yīng)用前景的創(chuàng)新藥項(xiàng)目給予資助；對(duì)創(chuàng)新藥定價(jià)應(yīng)當(dāng)體現(xiàn)其研發(fā)成本和臨床價(jià)值，讓企業(yè)獲得合理回報(bào)，等等。同時(shí)，還應(yīng)加快創(chuàng)新藥入院使用，完善多元支付機(jī)制，從資金投入、平臺(tái)建設(shè)、落地應(yīng)用等方面為創(chuàng)新藥研發(fā)提供助力。
創(chuàng)新藥的內(nèi)核是創(chuàng)新。有科技創(chuàng)新、耐心資本和利好政策的合力托舉，國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥研發(fā)有望走上快車(chē)道，為人民生命健康筑起更堅(jiān)實(shí)的屏障。（金 鳳）
