一個美國科研團(tuán)隊在新一期英國《自然·通訊》上發(fā)表報告說，他們將抗逆轉(zhuǎn)錄病毒療法與基因編輯技術(shù)相結(jié)合，成功從小鼠基因組中清除了艾滋病病毒，向治愈人類艾滋病邁進(jìn)一步。
論文高級作者、美國坦普爾大學(xué)劉易斯·卡茨醫(yī)學(xué)院教授卡邁勒·哈利利說：“我們的研究顯示，相繼實(shí)施抑制艾滋病病毒復(fù)制的療法和基因編輯療法，能夠從感染動物的細(xì)胞和器官內(nèi)去除艾滋病病毒。”
目前，主流抗逆轉(zhuǎn)錄病毒療法是聯(lián)合使用至少3種抗病毒藥物，最大限度抑制病毒復(fù)制，但不能徹底清除病毒，患者需終身服藥。
此前哈利利團(tuán)隊曾利用被稱為“基因剪刀”的CRISPER-Cas9基因編輯技術(shù)開發(fā)出一套基因編輯治療系統(tǒng)。動物實(shí)驗(yàn)顯示，該系統(tǒng)能有效從宿主感染細(xì)胞中刪除艾滋病病毒DNA片段，顯著破壞艾滋病病毒的基因表達(dá)。但與抗逆轉(zhuǎn)錄病毒療法類似的是，該系統(tǒng)也無法徹底清除病毒。
新研究中，哈利利團(tuán)隊與美國內(nèi)布拉斯加大學(xué)醫(yī)學(xué)中心的研究人員合作，將上述基因編輯療法與一種長效緩釋的抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物結(jié)合使用。研究人員通過改變現(xiàn)有抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物的化學(xué)結(jié)構(gòu)獲得這種長效緩釋藥物。它可以裝入納米晶體，輸送到艾滋病病毒感染的機(jī)體組織后緩慢釋放，將抗病毒藥物有效期從數(shù)日延長至數(shù)周。
在動物實(shí)驗(yàn)中，研究人員先給感染艾滋病病毒的小鼠使用長效緩釋抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物，隨后讓它們接受基因編輯療法治療。療程結(jié)束時的分析顯示，約1/3的小鼠體內(nèi)艾滋病病毒DNA被徹底清除。研究人員認(rèn)為，這個結(jié)果為開發(fā)艾滋病新療法增添了希望。他們計劃一年內(nèi)開啟人類臨床試驗(yàn)。
