中國(guó)首例“HBB基因修復(fù)的重型地中海貧血基因治療”初步成功
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中新網(wǎng)昆明1月6日電 (陳靜 仕詩(shī)宙 黎詩(shī)琦)記者6日從中國(guó)人民解放軍聯(lián)勤保障部隊(duì)第九二〇醫(yī)院(下稱920醫(yī)院)獲悉，國(guó)內(nèi)首例“HBB基因修復(fù)的重型地中海貧血基因治療”臨床研究在該醫(yī)院血液科獲得初步成功。通過對(duì)重型地中海貧血患者的HBB基因進(jìn)行修復(fù)，讓患者成功恢復(fù)了正常造血功能、擺脫輸血，在全國(guó)尚屬首例，有望徹底根治重型地中海貧血。
近年來，920醫(yī)院血液科主任王三斌團(tuán)隊(duì)致力于探索通過細(xì)胞治療及基因治療的方式，根治一些復(fù)雜的血液疾病。今年12歲的萍萍(化名)出生6個(gè)月時(shí)確診為重型地中海貧血，在缺乏接受造血干細(xì)胞移植條件的情況下，萍萍一家不得不選擇每20天輸一次血維持生命，并持續(xù)了十年。2021年9月，萍萍一家了解到920醫(yī)院有望不用異體移植也能根治重型地中海貧血后，從貴州省黔西南州趕到了云南省昆明市接受治療。該醫(yī)院血液科在王三斌的帶領(lǐng)下，為萍萍實(shí)施了全國(guó)首例HBB基因修復(fù)的重型地中海貧血基因治療。
通過治療后近4個(gè)月的臨床觀察發(fā)現(xiàn)，經(jīng)過基因修復(fù)的細(xì)胞逐漸恢復(fù)了穩(wěn)定造血功能，萍萍的手掌和腳掌漸漸有了血色，身體狀況逐漸好轉(zhuǎn)，目前已初步擺脫了輸血。“我的孩子終于快好起來了！再過一段時(shí)間應(yīng)該就能回家過年了。”萍萍媽媽激動(dòng)地說。
王三斌介紹，“920醫(yī)院目前與上海交通大學(xué)教授蔡宇伽團(tuán)隊(duì)合作，開展針對(duì)重型β地中海貧血的基因治療。通過多年的研究以及此次的治療結(jié)果，初步確認(rèn)了該技術(shù)的安全性和有效性。”接下來，王三斌將帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)深化研究，繼續(xù)與科研機(jī)構(gòu)及慈善機(jī)構(gòu)開展合作，讓這項(xiàng)技術(shù)造福更多患者。
此次治療的初步成功，宣告了國(guó)內(nèi)首例HBB基因修復(fù)的重度地中海貧血基因治療獲得重大突破。有望在未來實(shí)現(xiàn)正式的臨床應(yīng)用，對(duì)重型地中海貧血的治療產(chǎn)生了革命性的改變。(完)
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