62歲的李阿姨是一位銀屑病患者，8歲起患病，已有50多年的病史。阿達木單抗注射液對李阿姨的銀屑病有良好的治療效果，但這個藥比較貴，7900元一支，李阿姨只舍得在病情嚴重的時候用點，病情緩解之后再把藥停掉，導致病情一直反復。
2020年1月，醫生告訴李阿姨，阿達木單抗注射液被納入醫保，每支的費用降到了1290元，醫保報銷后，李阿姨只需支付200多元。“我每個月需要用兩支，算下來，一個月自己只要負擔500多元。”李阿姨說，“因為我這個病是慢性病，如果不能及時正規地用藥治療，不僅病情容易反復，而且還會造成其他嚴重并發癥。自從可以報銷后，我一直按照正規用量治療，目前病情已經完全控制，各項檢查指標也基本恢復正常了。”
2018年，國家醫療保障局成立，我國醫保藥品改革進入新階段，李阿姨是眾多受益患者中的一位。醫保藥品改革通過推進藥品國家集中采購、優化國家醫保藥品目錄等一系列舉措，讓433個新藥好藥進入醫保目錄，平均降價54%，183個療效不確切、臨床易濫用的藥品被調出目錄，為人民群眾提供了更優質、更公平、更有效的藥品保障，切實讓每一位患者受益。
11月3日，中國藥學會和中國醫療保險研究會在北京聯合發布《中國醫保藥品管理改革進展與成效藍皮書》（以下簡稱《藍皮書》）。《藍皮書》通過對國內804家樣本醫院，2015年以來臨床用藥情況進行的數據分析，揭示了醫保藥品改革政策實施后醫院臨床用藥情況的變化。據此可以看出，醫保改革給老百姓看病用藥帶來各項利好。
提升高血壓、糖尿病門診用藥保障水平，超1億群眾獲益
作為一項重大民生工程，醫保改革不可避免地要涉及我國患者人數龐大的心血管病和糖尿病的防治。2019年，政府工作報告明確指出，做好常見慢病防治，把高血壓、糖尿病等門診用藥納入醫保報銷。當年，國家醫保局會同財政部、國家衛健委、國家藥監局印發《關于完善城鄉居民高血壓糖尿病門診用藥保障機制的指導意見》，明確將糖尿病和高血壓用藥納入門診保險范圍。目前，國家醫保局正在推進“兩病”（高血壓和糖尿病）門診用藥保障專項行動，待遇享受人數已突破1億，政策范圍內報銷比持續穩定在50%以上。
《中國心血管健康與疾病報告（2020年）》顯示，中國心血管病患病率處于持續上升階段，推算心血管病現患病人數約3.3億，其中高血壓2.45億。心血管病位列我國城鄉居民死亡原因的首位。
《藍皮書》顯示，被調查的各醫院2021年第1季度心血管系統藥物使用量比2015年第1季度增加50%，然而同期的心血管系統藥物使用金額減少了5.2%。中國藥學會科技開發中心專家劉皈陽在《藍皮書》發布會上分析說，藥品的使用量明顯增加，但使用金額不增反降，“這說明心血管系統疾病藥物的價格有了大幅度下降，醫保用更少的錢保障了更多的患者”。
今年4月，中國研究團隊在國際頂級醫學期刊《英國醫學雜志》在線發表中國最新糖尿病流行病學調查文章。調查結果顯示，中國成年人總糖尿病患病率為12.8%，糖尿病患者總數約為1.298億。
《藍皮書》顯示，2021年第1季度糖尿病藥物使用量比2015年第1季度增加85.2%，劉皈陽分析說：“這說明患者用藥的可及性提高了，更多的患者得到了有效的藥物治療。”與此同時，藥物金額的增加幅度為48.1%，“這說明藥物的平均價格是下降的”。
國家醫保局成立后，先后組織了5次藥品集中帶量采購。其中，采購高血壓用藥21種，占降壓藥市場規模50%以上，使用最廣泛的苯磺酸氨氯地平片降價79%，年治療費用從300元降至60元，大大提高了高血壓的治療率和治療規范性。糖尿病用藥共有15種，涉及金額約占口服降糖藥市場規模的60%以上，集采后平均降價69%，使用最廣泛的鹽酸二甲雙胍片降價53%；德國拜耳的原研藥阿卡波糖，集采前價格為1.3元/片，集采后價格降至0.18元/片，降幅達86%。
中國醫療保險研究會對國家醫保局成立以來的醫保用藥管理成效進行了分析，發現九成以上“兩病”患者使用目錄藥品，費用覆蓋超七成以上，“兩病”患者的用藥需求得到了較全面的保障。
國家集采讓抗癌等救命新藥的可及性顯著提升
2018年11月14日，中央深改委第五次會議審定了《國家組織藥品集中采購試點方案》，國家開始在全國4個直轄市和7個副省級城市進行帶量采購試點，簡稱“4+7”，我國藥品集采工作由此拉開序幕。截至目前，國家已經組織開展了五批集中帶量采購，共覆蓋218種藥品，藥品價格平均降幅超50%，累計節約費用約2500億元。
腫瘤藥物是集采工作中關注的重點。北京大學腫瘤醫院副主任醫師、醫療保險服務處處長冷家驊表示，在國家集采工作沒有把眾多腫瘤新藥納入醫保目錄之前，腫瘤治療領域常常面臨“巧婦難為無米之炊”的境況。近些年，腫瘤治療正向精準醫學方向發展，生物靶向治療、免疫治療以及細胞基因治療等創新藥不斷增多，但是我國之前醫保目錄中的腫瘤藥物大部分還停留在細胞毒性藥物階段。
冷家驊說，即便眾多腫瘤的臨床指南在不斷更新，明確推薦使用創新藥，但是患者卻常常因為昂貴的價格、不規范的臨床使用路徑以及有限的市場這三大攔路虎，而用不到急需的藥物，“即便經濟支付能力很強的高收入患者群體，在創新藥物的使用方面也顯得力不從心”。
《藍皮書》顯示，2021年第1季度，抗腫瘤藥物的使用量比2015年第1季度增加了126.6%，此外，單克隆抗體、蛋白激酶抑制劑從2019年開始陡增，而抗代謝、植物生物堿等傳統化療藥物的使用量從2019年后開始迅速下降。劉皈陽分析說，新型抗腫瘤藥物持續進入醫保，部分替代了傳統化療藥物，腫瘤患者的藥品保障水平顯著提高。
冷家驊以自己所從事的結直腸癌領域舉例，在國家組織集采工作之前，醫保目錄中只有細胞毒性藥物，沒有任何靶向藥物可用，集采開展工作后，醫保目錄已經囊括了患者的一線、二線和三線的靶向治療藥物。
價格方面，以腫瘤治療藥物吉非替尼為例，集采前價格為132元/片，年治療費用高達4.7萬元以上，集采后價格降至平均41.8元/片，降幅達到69%，年治療費被控制在了1.5萬元左右，醫保報銷后患者個人僅承擔約6000元，負擔大大減輕。《藍皮書》顯示，2018年國家集采談判成功17種抗癌藥物，2021年第1季度，這17種藥品的用量與談判前一季度（2018年第三季度）相比，增加了25.8倍，金額卻只增加了8.8倍。
冷家驊說：“隨著國家醫保局的成立和醫保藥品目錄動態調整機制的建立和逐漸完善，救急救命的好藥的大量引入，優化了目錄結構，改善了醫療生態。”
罕見病患者和兒童等特殊人群用藥保障水平提升
曹溪的媽媽患有亨廷頓舞蹈癥，目前已失去生活自理能力，“吃飯、換衣服和洗澡都需要我父親照顧，出門需要坐在輪椅上。”亨廷頓舞蹈癥是一種罕見病，患者一般在中年發病，出現運動、認知和精神方面的癥狀。該病起病隱匿，進展緩慢，以舞蹈樣動作伴進行性認知、精神功能障礙終至癡呆為主要特征，患者通常會在發病15-20年后死亡。
2020年5月，治療亨廷頓舞蹈癥的氘丁苯那嗪通過優先審評審批程序正式在中國獲批上市，曹溪說：“當時我們很擔心，如果這個藥物的售價跟美國一樣（1盒3萬多人民幣，只夠100天的用量），沒有用藥保障政策，普通人肯定用不起”。
2020年12月，新一版國家醫保目錄發布，氘丁苯那嗪被納入其中。曹溪說，看到這個目錄，病友們都非常興奮，覺得自己的人生出現了轉機，看到了希望。目前，全國已有20多個省（區、市）可以買到該藥，“這些地方的病友切實地享受到了醫保帶來的福利”。
隨著國家醫保目錄的調整，越來越多的罕見病用藥被納入醫保目錄，覆蓋罕見病病種也明顯增加。2020年版醫保目錄包含45種罕見病用藥，覆蓋22個罕見病病種。《藍皮書》顯示，與2009版醫保藥品目錄相比，2020版醫保目錄納入罕見病用藥品種數增加了105%，覆蓋的罕見病病種數增加了69%。
《藍皮書》顯示，2020年，2019版醫保藥品目錄開始實施，在兒童專科醫院樣本中，醫保藥品使用金額占比明顯提升，高達85.3%。兒童專科醫院醫保藥品用量大幅度上升，2020年第1季度用量占比達到79.4%。
醫保政策改革的設計和實施，充分考慮了罕見病患者和兒童患者等特殊人群的用藥需求，越來越多的相關藥物被納入醫保。醫療保障是減輕人民群眾就醫負擔、增進民生福祉、維護社會和諧穩定的重大制度安排，是國家治理體系的重要組成部分。2018年以來，新一輪醫保改革已進行了3年，改革成績顯著，凸顯了醫保改革過程中始終堅持“以人民為中心”的初心和根本遵循，維護了最廣大人民的根本健康權益。
