中新網(wǎng)上海4月16日電 (記者 陳靜)復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化(簡稱MS)是一種終身、進(jìn)展性自身免疫中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，是青壯年人群非創(chuàng)傷性神經(jīng)系統(tǒng)殘障的重要原因。個體化治療至關(guān)重要。
記者16日獲悉，中國國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評審批程序正式批準(zhǔn)富馬酸二甲酯腸溶膠囊(簡稱富馬酸二甲酯)用于治療復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化(簡稱MS)。這將為中國患者提供全新的治療選擇。
國家神經(jīng)系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心副主任、中華醫(yī)學(xué)會神經(jīng)病學(xué)分會主任委員王擁軍教授16日接受記者采訪時表示，MS患者的中樞神經(jīng)系統(tǒng)受累逐漸引起肢體殘疾，并出現(xiàn)運動、視覺和認(rèn)知等神經(jīng)功能障礙。如得不到及時的規(guī)范治療，大多數(shù)MS患者會因不可逆的神經(jīng)功能缺損而致殘。
MS的嚴(yán)重程度和特定癥狀因人而異。復(fù)發(fā)型MS是該病最常見的類型，約85%的患者確診時為此分型。目前國際上多發(fā)性硬化以疾病修正治療(DMT)作為標(biāo)準(zhǔn)治療手段。這位專家說：“MS病理特征、臨床表現(xiàn)和病程均具有很強的異質(zhì)性，個體化治療至關(guān)重要。”
據(jù)悉，富馬酸二甲酯最早于2013年上市，約10年的臨床試驗與真實世界數(shù)據(jù)顯示，其擁有確切的安全性和療效。迄今為止，全球已有超過數(shù)十萬多發(fā)性硬化患者接受了富馬酸二甲酯的治療。據(jù)了解，在中國的多發(fā)性硬化確診患者中，正在接受疾病修正治療者很少。
據(jù)了解，國家藥品監(jiān)督管理局的評估參考了相關(guān)全球關(guān)鍵性研究的相關(guān)數(shù)據(jù)。研究結(jié)果顯示，使用兩年時，與安慰劑相比，富馬酸二甲酯顯著降低年復(fù)發(fā)率53%。王擁軍指出，臨床試驗結(jié)果和超過十年的真實世界證據(jù)充分驗證了富馬酸二甲酯的療效、安全性和耐受性。
2018年5月，MS被列入國家衛(wèi)生健康委員會等五部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》，旨在支持罕見病的診斷和治療。國家藥品監(jiān)督管理局針對相關(guān)創(chuàng)新藥物啟動優(yōu)先審評審批程序，使用來自發(fā)達(dá)國家市場的臨床試驗證據(jù)來評估這些創(chuàng)新療法。2020年11月，富馬酸二甲酯被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心列入第三批臨床急需境外新藥名單。
王擁軍表示，富馬酸二甲酯的獲批及其臨床應(yīng)用將為患者帶來全新選擇，并豐富中國MS的臨床治療經(jīng)驗，使更多患者獲益。相關(guān)跨國藥企市場總裁嚴(yán)睿知(Rachid Izzar)表示，能夠?qū)⑦@一成熟的治療方案帶給中國的復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化患者，是該企業(yè)的重要里程碑，將與中國關(guān)注多發(fā)性硬化的群體一起解決未被滿足的治療需求，把更多創(chuàng)新治療選擇帶到中國。(完)
