定制基因編輯療法治愈罕見遺傳病患兒
美國費城兒童醫院與賓夕法尼亞大學醫學團隊利用定制的CRISPR基因編輯療法，成功治愈了一名患有罕見遺傳病的兒童。這項研究成果已發表在《新英格蘭醫學雜志》上，并在美國基因與細胞治療學會年會上進行了報告。該突破將為治療目前尚無有效療法的罕見疾病打開新的大門。這名患兒名為KJ，出生時即患有嚴重的氨基甲酰磷
基因編輯治療晚期胃腸道癌顯成效
科技日報北京5月6日電 （記者劉霞）美國明尼蘇達大學科研團隊在最新一期《柳葉刀·腫瘤學》雜志發表論文稱，全球首例運用CRISPR/Cas9基因編輯技術治療晚期胃腸道癌的人體臨床試驗取得階段性成功，證實了該療法的安全性和潛在療效。胃腸道癌作為最常見的惡性腫瘤之一，涵蓋胃癌、結直腸癌等多種高發癌癥類型。
顛覆性技術引領上海生物醫藥產業新跨越
如果將AI應用于新藥研發，從靶點發現到臨床候選化合物的確定，研發時間與經費投入將大大減少，生物醫藥產業格局可能驟然發生巨變。顛覆性技術如此殘酷而新奇，卻是上海引領生產力實現新跨越的“戰略必爭”領域。近日，上海重磅發布生物醫藥產業三大行動方案，推動合成生物、基因治療、醫療機器人三大前沿賽道發展，找好動
全球首個CRISPR基因編輯療法獲批
當地時間11月16日，英國藥品與保健品管理局（MHRA）官網宣布，批準美國藥企福泰制藥（Vertex Pharmaceuticals）與瑞士基因編輯公司（CRISPR Therapeutics）合作開發的CRISPR基因編輯治療藥物Casgevy，旨在治療12歲及以上患者的鐮狀細胞病和輸血依賴
基因編輯技術將癌細胞變為健康細胞
美國冷泉港實驗室科學家在一項新研究中，使用CRISPR基因編輯技術，使橫紋肌肉瘤（RMS）細胞內一種特殊蛋白質復合物失效，導致腫瘤細胞轉變為健康的肌肉細胞。最新研究有望催生新的癌癥療法。相關論文刊發在最新一期《美國國家科學院院刊》上。RMS是一種罕見癌癥，主要影響10歲以下的兒童。RMS患者的基因突
聚焦“細胞與基因治療”北京發布技術需求榜單
為了深入落實《北京市加快醫藥健康協同創新行動計劃（2021—2023年）》（以下簡稱《行動計劃》）的重點工作任務要求，解決細胞與基因治療產業發展關鍵技術重大需求，支持具有自主知識產權的核心關鍵技術研發與應用，北京市科委、中關村管委會近日發布2023年度“生命科學前沿創新培育”專項細胞與基因治療領域技
世衛呼吁建設人類基因組編輯研究全球機構
據《紐約時報》7月12日消息，世衛組織當日發布了關于人類基因組編輯的新建議，呼吁建立一個全球注冊機構來追蹤“任何形式的基因操作”，并提出建立一種能夠引起人們對不道德或不安全研究的擔憂的揭發機制。世衛組織表示，所有涉及人類基因組編輯的研究都應該公開。在干細胞研究領域，存在不擇手段的企業家和診所故意濫用
基因編輯再設限 基因療法會受影響嗎
基因編輯再設限 基因療法會受影響嗎近日，一個國際委員會發布報告強調稱，因安全性和有效性還未達標，基因編輯技術不能用來編輯人類胚胎，至少不能將編輯過的胚胎植入子宮用于生育目的——“基因編輯對人類而言是一項革命性的技術，未來人類通過這項技術，可以攻克很多現在難以治愈的疾病，甚至這種基因編輯技術將改變我們
從全新報告看可遺傳人類基因組編輯技術性應用前景
新聞分析：一條極窄路——從最新報告看可遺傳人類基因組編輯技術應用前景新華社北京9月7日電 新聞分析：一條極窄路——從最新報告看可遺傳人類基因組編輯技術應用前景新華社記者黃堃多國科學家組成的一個國際委員會近日發布報告說，人類基因組編輯相關技術還沒有達到能安全、有效應用的標準，將來可能的應用也必須被
基因編輯治艾滋，向“治愈”又邁一步
未來，艾滋病有可能通過“基因編輯+骨髓移植”的方式“治愈”。世界首例基于基因編輯干細胞治療艾滋病和白血病的案例，被中國科學家完成了。9月11日，鄧宏魁等國內多名生命科學、醫學學者在頂級醫學期刊《新英格蘭醫學》雜志上發表的新研究顯示：利用CRISPR/Cas9技術，科學家對人造血干細胞進行基因編輯，在
基因編輯臨床研究擬國家衛健委審批
近年來，醫學新技術研究中的安全和倫理問題多次引發社會關注。為規范生物醫學新技術臨床研究與應用，國家衛生健康委員會起草《生物醫學新技術臨床應用管理條例（征求意見稿）》（以下簡稱《條例》），并于2月26日起征求社會意見，截止時間為3月27日。根據《條例》規定，今后，基因編輯等生物醫學新技術進行臨床研究和