美國(guó)費(fèi)城兒童醫(yī)院與賓夕法尼亞大學(xué)醫(yī)學(xué)團(tuán)隊(duì)利用定制的CRISPR基因編輯療法，成功治愈了一名患有罕見(jiàn)遺傳病的兒童。這項(xiàng)研究成果已發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上，并在美國(guó)基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)年會(huì)上進(jìn)行了報(bào)告。該突破將為治療目前尚無(wú)有效療法的罕見(jiàn)疾病打開(kāi)新的大門(mén)。這名患兒名為KJ，出生時(shí)即患有嚴(yán)重的氨基甲酰磷
科技日?qǐng)?bào)北京5月6日電 （記者劉霞）美國(guó)明尼蘇達(dá)大學(xué)科研團(tuán)隊(duì)在最新一期《柳葉刀·腫瘤學(xué)》雜志發(fā)表論文稱(chēng)，全球首例運(yùn)用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)治療晚期胃腸道癌的人體臨床試驗(yàn)取得階段性成功，證實(shí)了該療法的安全性和潛在療效。胃腸道癌作為最常見(jiàn)的惡性腫瘤之一，涵蓋胃癌、結(jié)直腸癌等多種高發(fā)癌癥類(lèi)型。
如果將AI應(yīng)用于新藥研發(fā)，從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)到臨床候選化合物的確定，研發(fā)時(shí)間與經(jīng)費(fèi)投入將大大減少，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)格局可能驟然發(fā)生巨變。顛覆性技術(shù)如此殘酷而新奇，卻是上海引領(lǐng)生產(chǎn)力實(shí)現(xiàn)新跨越的“戰(zhàn)略必爭(zhēng)”領(lǐng)域。近日，上海重磅發(fā)布生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)三大行動(dòng)方案，推動(dòng)合成生物、基因治療、醫(yī)療機(jī)器人三大前沿賽道發(fā)展，找好動(dòng)
當(dāng)?shù)貢r(shí)間11月16日，英國(guó)藥品與保健品管理局（MHRA）官網(wǎng)宣布，批準(zhǔn)美國(guó)藥企福泰制藥（Vertex Pharmaceuticals）與瑞士基因編輯公司（CRISPR Therapeutics）合作開(kāi)發(fā)的CRISPR基因編輯治療藥物Casgevy，旨在治療12歲及以上患者的鐮狀細(xì)胞病和輸血依賴(lài)
美國(guó)冷泉港實(shí)驗(yàn)室科學(xué)家在一項(xiàng)新研究中，使用CRISPR基因編輯技術(shù)，使橫紋肌肉瘤（RMS）細(xì)胞內(nèi)一種特殊蛋白質(zhì)復(fù)合物失效，導(dǎo)致腫瘤細(xì)胞轉(zhuǎn)變?yōu)榻】档募∪饧?xì)胞。最新研究有望催生新的癌癥療法。相關(guān)論文刊發(fā)在最新一期《美國(guó)國(guó)家科學(xué)院院刊》上。RMS是一種罕見(jiàn)癌癥，主要影響10歲以下的兒童。RMS患者的基因突
為了深入落實(shí)《北京市加快醫(yī)藥健康協(xié)同創(chuàng)新行動(dòng)計(jì)劃（2021—2023年）》（以下簡(jiǎn)稱(chēng)《行動(dòng)計(jì)劃》）的重點(diǎn)工作任務(wù)要求，解決細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展關(guān)鍵技術(shù)重大需求，支持具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的核心關(guān)鍵技術(shù)研發(fā)與應(yīng)用，北京市科委、中關(guān)村管委會(huì)近日發(fā)布2023年度“生命科學(xué)前沿創(chuàng)新培育”專(zhuān)項(xiàng)細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域技
據(jù)《紐約時(shí)報(bào)》7月12日消息，世衛(wèi)組織當(dāng)日發(fā)布了關(guān)于人類(lèi)基因組編輯的新建議，呼吁建立一個(gè)全球注冊(cè)機(jī)構(gòu)來(lái)追蹤“任何形式的基因操作”，并提出建立一種能夠引起人們對(duì)不道德或不安全研究的擔(dān)憂(yōu)的揭發(fā)機(jī)制。世衛(wèi)組織表示，所有涉及人類(lèi)基因組編輯的研究都應(yīng)該公開(kāi)。在干細(xì)胞研究領(lǐng)域，存在不擇手段的企業(yè)家和診所故意濫用
基因編輯再設(shè)限 基因療法會(huì)受影響嗎近日，一個(gè)國(guó)際委員會(huì)發(fā)布報(bào)告強(qiáng)調(diào)稱(chēng)，因安全性和有效性還未達(dá)標(biāo)，基因編輯技術(shù)不能用來(lái)編輯人類(lèi)胚胎，至少不能將編輯過(guò)的胚胎植入子宮用于生育目的——“基因編輯對(duì)人類(lèi)而言是一項(xiàng)革命性的技術(shù)，未來(lái)人類(lèi)通過(guò)這項(xiàng)技術(shù)，可以攻克很多現(xiàn)在難以治愈的疾病，甚至這種基因編輯技術(shù)將改變我們
新聞分析：一條極窄路——從最新報(bào)告看可遺傳人類(lèi)基因組編輯技術(shù)應(yīng)用前景新華社北京9月7日電 新聞分析：一條極窄路——從最新報(bào)告看可遺傳人類(lèi)基因組編輯技術(shù)應(yīng)用前景新華社記者黃堃多國(guó)科學(xué)家組成的一個(gè)國(guó)際委員會(huì)近日發(fā)布報(bào)告說(shuō)，人類(lèi)基因組編輯相關(guān)技術(shù)還沒(méi)有達(dá)到能安全、有效應(yīng)用的標(biāo)準(zhǔn)，將來(lái)可能的應(yīng)用也必須被
未來(lái)，艾滋病有可能通過(guò)“基因編輯+骨髓移植”的方式“治愈”。世界首例基于基因編輯干細(xì)胞治療艾滋病和白血病的案例，被中國(guó)科學(xué)家完成了。9月11日，鄧宏魁等國(guó)內(nèi)多名生命科學(xué)、醫(yī)學(xué)學(xué)者在頂級(jí)醫(yī)學(xué)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)》雜志上發(fā)表的新研究顯示：利用CRISPR/Cas9技術(shù)，科學(xué)家對(duì)人造血干細(xì)胞進(jìn)行基因編輯，在
近年來(lái)，醫(yī)學(xué)新技術(shù)研究中的安全和倫理問(wèn)題多次引發(fā)社會(huì)關(guān)注。為規(guī)范生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究與應(yīng)用，國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)起草《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床應(yīng)用管理?xiàng)l例（征求意見(jiàn)稿）》（以下簡(jiǎn)稱(chēng)《條例》），并于2月26日起征求社會(huì)意見(jiàn)，截止時(shí)間為3月27日。根據(jù)《條例》規(guī)定，今后，基因編輯等生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)進(jìn)行臨床研究和