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基因編輯技術(shù)為唐氏綜合征治療提供新思路

據(jù)新華社東京電(記者錢錚)日本三重大學(xué)等機(jī)構(gòu)研究人員組成的團(tuán)隊(duì)日前在美國(guó)《國(guó)家科學(xué)院學(xué)報(bào)·交叉學(xué)科》上發(fā)表成果說(shuō),他們借助基因編輯技術(shù)去除了唐氏綜合征患者細(xì)胞中多余的21號(hào)染色體,并確認(rèn)了相關(guān)結(jié)果。這項(xiàng)技術(shù)如果發(fā)展成熟,將有助研究人員未來(lái)找到唐氏綜合征各類并發(fā)癥的預(yù)防和改善方法。

本項(xiàng)研究中,團(tuán)隊(duì)從唐氏綜合征患者皮膚中提取成纖維細(xì)胞并以此培育出誘導(dǎo)多功能干細(xì)胞(iPS細(xì)胞)。接著,他們應(yīng)用染色體工程學(xué)培育出3種iPS細(xì)胞,這3種iPS細(xì)胞分別被刪除了3條21號(hào)染色體的其中一條。以對(duì)這些細(xì)胞的全基因組測(cè)序結(jié)果為基礎(chǔ),研究人員提取出每條21號(hào)染色體所特有的供CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)識(shí)別的序列。以提取的這些序列信息為基礎(chǔ),研究團(tuán)隊(duì)構(gòu)建起可將目標(biāo)21號(hào)染色體從多個(gè)點(diǎn)位切割的CRISPR/Cas9系統(tǒng)。用這一系統(tǒng)處理唐氏綜合征患者的iPS細(xì)胞,能以高至37.5%的準(zhǔn)確率去除目標(biāo)21號(hào)染色體。研究人員詳細(xì)分析了已去除多余染色體的iPS細(xì)胞,包括其基因表達(dá)模式、細(xì)胞增殖速度以及對(duì)活性氧的處理能力等。結(jié)果發(fā)現(xiàn),這些細(xì)胞的特性已恢復(fù)正常。研究人員還確認(rèn),iPS細(xì)胞以外的分化細(xì)胞、如成纖維細(xì)胞以及非分裂細(xì)胞中,也可以用CRISPR/Cas9系統(tǒng)去除染色體。

不過(guò),公報(bào)也表示,目前這項(xiàng)技術(shù)還處于體外細(xì)胞實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證概念的階段,還存在一些缺點(diǎn),今后需要研發(fā)不依賴切割的更安全的染色體去除技術(shù)。

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