中國專家學者取得基因編輯治療研究創(chuàng)新突破 病毒性角膜炎患者有望重獲光明
中新網(wǎng)上海1月12日電 (記者 陳靜)病毒性角膜炎是受病毒致病原感染角膜而引起的炎癥，該病愈后易復發(fā)，并成為導致感染性失明的主要原因。該病既無疫苗可用，也無藥物可根治的現(xiàn)狀困擾著醫(yī)生和患者。
記者12日獲悉，復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院專家洪佳旭和上海交通大學系統(tǒng)生物醫(yī)學研究院蔡宇伽教授攜手獲得突破性的新成果。他們率先發(fā)明了基因治療遞送載體，融合了基因編輯和遞送技術。該項被命名為HELP的治療技術，在通過切割病毒的基因組、使其降解的同時，還可以清除三叉神經(jīng)節(jié)內(nèi)潛伏的病毒，從而根治病毒性角膜炎。
中華醫(yī)學會眼科分會角膜病學組組長、山東省眼科醫(yī)院院長史偉云教授認為，該項技術為病毒性角膜炎的根治提供了新的解決思路。
洪佳旭接受采訪時告訴記者，目前，治療病毒性角膜炎的傳統(tǒng)藥物，如阿昔洛韋等，或者角膜移植，都只能暫時抑制皰疹病毒，但不能從體內(nèi)清除病毒基因組。相關病毒會沿逆行方向通過眼神經(jīng)到達三叉神經(jīng)節(jié)。在那里，它們建立了一個病毒貯庫，一旦重新激活，疾病便會復發(fā)和惡化。長期以來，直接降解病毒的基因組，從根源上“剔”除潛伏的病毒，是專家學者們努力探討的問題。
據(jù)了解，中國學者在基因編輯治療領域取得的重大突破，在國際知名學術期刊《自然-生物醫(yī)學工程》和《自然-生物技術》雜志上發(fā)表。HELP技術解決了基因編輯治療的最大技術“瓶頸”——遞送技術，有望打通基因編輯體內(nèi)治療的“最后一公里”。同時，這項新技術靶向病毒的基因組，不改變?nèi)说幕颍踩院茫梢宰畲笙薅葴p少脫靶風險，并避免免疫反應。蔡宇伽透露，利用HELP技術，小鼠感染模型上的病毒復制得到有效阻止，同時將潛藏在神經(jīng)節(jié)的病毒庫清除。研究團隊方面期待這種全新療法能夠幫助難治性病毒性角膜炎患者重獲光明。
特邀評論員、中山大學中山眼科中心副主任袁進教授對記者指出，將基因編輯運用于病毒性角膜炎治療，在動物體內(nèi)實現(xiàn)對潛伏在三叉神經(jīng)節(jié)內(nèi)病毒的清除，是從“0”到“1”的創(chuàng)新突破。
目前，很多種與人類健康相關的病毒感染尚無藥可治，甚至沒有疫苗可用。HBV、HPV等病毒雖然有疫苗可用，但一旦感染仍然沒有藥物可以實現(xiàn)根治。袁進表示，HELP作為一種新的具有臨床潛力的抗病毒療法，將助力體內(nèi)基因編輯治療時代的真正到來，為無藥可治、有藥難治的遺傳性及感染性疾病等患者帶來新希望。
復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院是國家衛(wèi)健委所屬唯一一所三級甲等眼耳鼻喉專科醫(yī)院。該院院長周行濤表示，醫(yī)院集醫(yī)療、教學、科研為一體，努力攻克疑難雜癥。據(jù)了解，該院約70%的患者來自上海以外的全國各地，疑難雜癥患者占比高。目前，在復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院倫理委員會的論證及許可下，洪佳旭團隊正主持開展相關臨床應用研究，未來或?qū)猛卣怪疗渌z傳性眼科疾病的治療上。(完)
