國(guó)內(nèi)首個(gè)治療法布雷病rAAV基因藥物臨床研究在成都啟動(dòng)
中新網(wǎng)成都11月9日電 (記者 王鵬)四川大學(xué)華西醫(yī)院9日對(duì)外披露，該醫(yī)院近期已啟動(dòng)國(guó)內(nèi)首個(gè)治療法布雷病的重組腺相關(guān)病毒(rAAV)基因藥物臨床研究項(xiàng)目，并完成了首例患者治療。法布雷病是一種罕見的X連鎖遺傳性溶酶體蓄積病，男性病情多重于女性患者。研究顯示，男性新生兒中發(fā)病率為1/110000-1/4