中新網(wǎng)北京9月22日電 (記者 余湛奕)9月22日是國(guó)際慢粒日，值此之際，北京大學(xué)人民醫(yī)院血液科副主任江倩教授表示，隨著現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的不斷發(fā)展，慢粒已經(jīng)從“不治之癥”轉(zhuǎn)變?yōu)榭芍慰煽氐摹奥 保壳耙延袆?chuàng)新藥在中國(guó)遞交新藥上市申請(qǐng)。
慢性粒細(xì)胞白血病(以下簡(jiǎn)稱“慢粒”)曾經(jīng)被認(rèn)為是一種“不治之癥”，是首個(gè)被證明與染色體異常有關(guān)的人類腫瘤，由于患者體內(nèi)第9號(hào)和22號(hào)染色體發(fā)生了相互易位，導(dǎo)致該易位形成了新的基因。慢粒是一種骨髓造血干細(xì)胞克隆性增殖形成的惡性腫瘤，占成人白血病的15%。全球年發(fā)病率為1.6-2/10萬(wàn)。中國(guó)慢粒患者較西方更為年輕化，國(guó)內(nèi)幾個(gè)地區(qū)的流行病學(xué)調(diào)查顯示慢粒中位發(fā)病年齡為45-50歲，而西方國(guó)家慢粒的中位發(fā)病年齡為67歲。
據(jù)了解，2001年，全球第一個(gè)酪氨酸激酶抑制劑(TKI)的出現(xiàn)，標(biāo)志著腫瘤治療從此進(jìn)入靶向治療時(shí)代。20年來(lái)，慢粒的治療格局也發(fā)生了翻天覆地的變化。
“隨著現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的不斷發(fā)展，慢粒已經(jīng)從‘不治之癥’轉(zhuǎn)變?yōu)榭芍慰煽氐摹 欢；颊呷后w中依然存在著未被滿足的治療需求，亟需打破耐藥困局。”江倩指出，在TKI出現(xiàn)之前，化療、干擾素治療和骨髓移植是慢粒的傳統(tǒng)治療方法，但治療效果并不理想。TKI的出現(xiàn)不僅引領(lǐng)了腫瘤治療進(jìn)入靶向時(shí)代，也改變了慢粒患者的病程和治療結(jié)局。慢粒正在從血液腫瘤性疾病轉(zhuǎn)化成類似于高血壓、糖尿病之類的慢性疾病。因此，在TKI治療時(shí)代，治療目標(biāo)已經(jīng)不再是獲得生存，而是更高的生活質(zhì)量。
獲得性耐藥一直是慢粒治療的主要挑戰(zhàn)。作為目前主要的治療藥物，部分患者接受TKI治療可以獲得理想的療效。江倩提醒，如何規(guī)范地進(jìn)行定期檢測(cè)也非常重要，當(dāng)患者在治療過(guò)程中未達(dá)到最佳反應(yīng)或出現(xiàn)疾病進(jìn)展時(shí)，需要盡快檢測(cè)激酶突變情況，有助于及時(shí)更改治療方案，減少治療時(shí)的風(fēng)險(xiǎn)。
據(jù)介紹，目前國(guó)內(nèi)還沒有第三代TKI藥物，對(duì)于耐藥、療效欠佳或處于進(jìn)展期的慢粒患者來(lái)說(shuō)，第三代TKI是“剛需”。特別是針對(duì)T315I突變患者的需求，近年來(lái)國(guó)內(nèi)外都開展了相應(yīng)的臨床研究項(xiàng)目。
“中國(guó)本土創(chuàng)新的第三代TKI藥物就是針對(duì)T315I突變而設(shè)計(jì)的，我非常期待這類原研創(chuàng)新的藥物能夠?yàn)楦嗄退幝；颊撸貏e是多重耐藥的患者提供治療機(jī)會(huì)，延續(xù)生命。”江倩說(shuō)，目前已有創(chuàng)新藥在中國(guó)遞交新藥上市申請(qǐng)，并納入優(yōu)先審評(píng)和突破性治療品種。相信隨著新藥上市和激酶突變檢測(cè)的規(guī)范化，現(xiàn)有的耐藥問(wèn)題有望被克服，使得更多患者能夠從中獲益。
隨著TKI的廣泛應(yīng)用，慢粒慢性期患者的生存期已接近同齡正常人，越來(lái)越多的研究開始關(guān)注患者的生活質(zhì)量。江倩表示，盡管疾病情況已經(jīng)控制得很好，許多年輕患者仍然會(huì)隱藏病情，擔(dān)心一旦公開可能會(huì)受到另外一種眼光看待，對(duì)于他們將來(lái)升學(xué)、找工作都造成了很大的阻力。
“慢粒患者回歸社會(huì)的能力是非常強(qiáng)大的，他們對(duì)社會(huì)的貢獻(xiàn)也是非常大的。有很多優(yōu)秀的慢粒病人，在本職工作上做了很好的貢獻(xiàn)，這些人應(yīng)該被視為正常人。”江倩教授呼吁，對(duì)于慢粒患者不僅要關(guān)注疾病管理，還有他們的生活和工作，同時(shí)也鼓勵(lì)慢粒患者積極發(fā)聲，讓更多人了解真實(shí)的慢粒人生。希望社會(huì)各界積極貢獻(xiàn)力量，攜起手來(lái)幫助慢粒患者重建生活信心，回歸社會(huì)“大家庭”。(完)
