中新網(wǎng)上海9月11日電 (記者 陳靜)“中國罕見病/孤兒藥定義第三次多學科專家研討會”11日線上線下舉行。會議發(fā)布了《中國罕見病定義研究報告2021》(下稱《報告》)，提出中國孤兒藥研究設想，以進一步推進中國罕見病防治與保障事業(yè)健康發(fā)展。
最新的中國“罕見病”定義為，新生兒發(fā)病率小于1/萬、患病率小于1/萬、患病人數(shù)小于14萬的疾病。此前，2010年由中華醫(yī)學會醫(yī)學遺傳學分會制定的中國罕見病定義為：患病率小于1/50萬或新生兒發(fā)病率小于1/萬為罕見病。
據(jù)悉，《中國罕見病定義研究報告2021》匯集了中國工程院院士張學、上海海市罕見病防治基金會理事長李定國和全國罕見病學術(shù)團體主委聯(lián)席會議秘書長王琳教授等一批長期致力于罕見病事業(yè)的專家們的智慧和心血。專家們歷時一年充分調(diào)研，先后召開跨學科專家研討會、座談會等。
“中國罕見病/孤兒藥定義第三次多學科專家研討會”線上線下舉行。 上海市罕見病防治基金會供圖當日，上海市罕見病防治基金會理事長李定國，上海市醫(yī)學會罕見病專科分會主任委員黃國英，中國工程院院士、 哈爾濱醫(yī)科大學校長張學等到會。全中國有關(guān)省市的罕見病學術(shù)團體、醫(yī)療保險研究會、知名法學專家、臨床醫(yī)學及衛(wèi)生經(jīng)濟學等領(lǐng)域?qū)＜液退幤蟠?0余人參加會議。
據(jù)介紹，隨著醫(yī)學的進步和人們對罕見病認知程度的不斷地提高，原來的中國罕見病定義已不能滿足現(xiàn)有需求。李定國教授指出，對中國罕見病定義進一步修訂和完善、同時對中國孤兒藥的定義進行研討和制定，十分必要。中國罕見病事業(yè)需要在規(guī)范化、制度化、法治化基礎上推進。
李定國教授告訴記者，《報告》提出的罕見病定義修改方案，凸顯中國罕見病定義與世界接軌、符合中國國情、符合華人的罕見病流行病學特點等，為今后孤兒藥的研發(fā)和生產(chǎn)，制定保護和激勵政策奠定了基礎。
研討會上，多位專家在接受采訪時均表示，修改和完善罕見病定義，有利于中國罕見病防治與保障事業(yè)的規(guī)范化、制度化、法制化發(fā)展，在今后一段時期內(nèi)。中國罕見病定義應當與不斷出臺的中國罕見病目錄并存。
作為醫(yī)學遺傳學教學研究工作者，張學曾協(xié)助組織并參與制定中國《第一批罕見病目錄》。他告訴記者，《第一批罕見病目錄》的出臺，使得中國率先成為在罕見病領(lǐng)域采用疾病目錄管理方式的國家。他說，對罕見病定義適時進行調(diào)整，有利于提升中國罕見病的基礎研究、診治水平、醫(yī)療服務能力，推動中國罕見病醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展。
據(jù)悉，當日研討會由全國罕見病學術(shù)團體主委聯(lián)席會議、上海市罕見病防治基金會、上海市醫(yī)學會罕見病專科分會聯(lián)合主辦。(完)
