中新網北京6月5日電 (記者 李純)北京大學腫瘤醫院副院長、消化腫瘤內科主任、北京市腫瘤防治研究所副所長沈琳5日在北京接受媒體群訪時表示，一旦三線藥物治療失敗，胃腸間質瘤的治療將無其他藥物可用，而四線治療藥物的上市彌補了這樣的空缺。

胃腸間質瘤(GIST)是發病率僅次于胃癌和結直腸癌的消化道惡性腫瘤，可發生于所有年齡段的人群中，發病率約為10-15/100萬，但20歲以下的患者十分少見，臨床多見于50歲至70歲，以中老年患者為主。我國每年約有2萬到3萬名新診斷患者，此外還有估計超過10萬名正在進行治療的胃腸間質瘤患者。

胃腸間質瘤可以長在消化道的任何部位(包括食管、胃、小腸、大腸、直腸等)，主要發生于胃和小腸，其中胃占50%至60%，小腸占20%至30%。腫瘤可單個存在也可同時長出多個。一般情況下，胃腸間質瘤無特異性臨床表現，早期患者甚至無癥狀。胃腸道出血是胃腸間質瘤最常見癥狀。此外，吞咽不適、吞咽困難、腹痛、包塊及胃腸道梗阻等癥狀也很常見。當胃腸間質瘤向腹腔播散時可出現腹水，惡性胃腸間質瘤還會有體重減輕、發熱等癥狀。

沈琳表示，胃腸間質瘤是一個比較少見的疾病，且早期幾乎沒有任何癥狀，只有長在非常關鍵部位時才會出現一些癥狀。胃腸間質瘤的早期病人都是通過體檢發現，早診早治是關鍵。

胃腸間質瘤病程可短至數天、長至20年，惡性胃腸間質瘤病程較短，多在數月以內。胃腸間質瘤具體發病機制尚未明確，約85%的胃腸間質瘤有酪氨酸激酶受體的基因突變，尚無法實現有效預施。

目前胃腸間質瘤的治療過程面臨很多挑戰，惡性胃腸間質瘤也被認為是最難以治療的腫瘤之一。外科手術是早期胃腸間質瘤唯一可能實現治愈的方法。但對于高危患者而言，術后有半數以上的患者出現復發或轉移，并且復發瘤多生長迅速，對放療和化療均不敏感。患者雖然可以二次或者反復手術，但難以提高生存率。

盡管手術聯合靶向治療的綜合治療方法明顯改善了胃腸間質瘤患者的預后，但當目前已獲批的一二三線治療出現藥物耐藥之后，胃腸間質瘤患者就缺少有效的治療方式，面臨無藥可用的窘境。因此，臨床亟需新的后線藥物，以有效治療該疾病患者，進一步延長患者的生存期，改善生活質量。

“這個腫瘤跟其他腫瘤不太一樣，一旦失控，它長得非常快。”沈琳說，在今年3月份以前的藥物治療只有一二三線的治療，也就是說只有三大類藥物。三線藥物治療失敗后，就無其他藥物可用了。“四線治療就彌補了這樣一個空缺。”

2021年3月31日，國家藥品監督管理局批準了瑞派替尼的新藥上市申請，用于治療已接受過3種及以上激酶抑制劑治療的晚期胃腸間質瘤成人患者。作為中國大陸首個獲批上市的胃腸間質瘤四線治療藥物，該藥填補了中國在這一疾病治療領域的空白。

胃腸間質瘤患者在長期治療過程中會產生龐大的醫療數據，但是數據分散、異質性高，數據的完整性和準確性也存在一些問題，導致臨床上未能充分有效地利用真實世界數據。

6月5日當天，由中國初級衛生保健基金會發起、再鼎醫藥支持的瑞相隨RWD數據庫項目正式啟動。項目將通過收集真實世界中使用瑞派替尼的胃腸間質瘤患者資料，建立該藥物數據資料庫，便于后期臨床醫生通過數據庫分析有關藥品在中國患者群體中的療效及安全性等方面的數據，為臨床合理科學應用提供更多循證醫學證據。

“其實我們沉淀了大量的數據，但是這些數據躺在數據庫里邊，不把它挖掘出來，不用于臨床研究，實際上它的價值和意義并不是很大。”中國初級衛生保健基金會副理事長胡寧寧表示，開展這個項目旨在為臨床的循證醫學、專家在一線的臨床研究提供一些保障，“意義還是非凡的”。

胡寧寧也介紹說，為確保項目所收集的數據能夠合理科學使用，初保基金會將與全國知名的胃腸間質瘤專家合作，由多位專家成立數據管理委員會。數據庫建立后，臨床醫生可向初保基金會提出數據分析需求，經數據管理委員會評審該需求具備科學性與合理性后，初保基金會將為該臨床醫生開通數據分析權限，對相關數據進行分析與科研。

此外，患者通過參與該項目還可以建立自己的病歷資料檔案，在隨時查閱自己的病歷資料的同時，還可以免費接受全國知名臨床專家的會診。“對于專家、患者，還有將來在臨床研究方面都有一定的價值。”胡寧寧說。(完)